（参考）レベスティブの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項
１． 分析枠組みについて

決定され

対象とす

(a) 成人短腸症候群患者

る疾患

(b) 小児短腸症候群患者

比較対照

た分析枠

技術

組み

その他

標準治療(評価対象技術: テデュグルチド+標準治療)
該当せず

２．分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項
（専門組織の見解）
・

分析枠組みについて妥当と考えられる。

（企業の不服意見）
・ なし
３．費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項
企業分析及び公的分析結果については、双方とも一定の科学的妥当性はあるものの、費用対
効果評価を行う上で必要となる以下の設定について、公的分析がより科学的に妥当と考えら
れることから、公的分析結果を採用した。
○ レベスティブの長期的な投与期間の設定について
（専門組織の見解）
・

製造販売業者は、点滴による支持療法を離脱した患者において、成人では６年目以降、

小児では３年目以降はレベスティブによる治療を中止し、その後の健康状態は一定であ
る仮定を置いた分析を行っている。一方、複数の報告から、一部の患者においては長期的
な治療継続を必要とする可能性が示唆されており、成人及び小児のそれぞれで長期的な
レベスティブの投与継続を考慮した、公的分析の結果がより妥当と考える。
（企業の不服意見）
・

なし

＜参考：本資料に係る留意事項＞
・

総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。

・

「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。

・ 費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。
（以上）

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