薬事未承認の医薬品等

該当なし。

を伴う医療技術の場
合、薬事承認申請の効
率化に資するかどうか
等についての助言欄

副担当： 平川構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄： 本研究の主目的は、慢性期脊髄損傷患者に対して、嗅粘膜移植術に
よる損傷脊髄機能の再生効果を、①移植後 24 週及び 48 週時点の SF-36 の PF、
②AIS に基づく改善率を主要評価項目として評価することである。目標症例数は、
SF-36 の PF 改善効果を期待して統計的観点から 10 例と設定されているものの、
主として集積可能性の観点から設定されたものである。
当該試験には、6 例が登録された。移植後 24 週及び 48 週時点の SF-36 の PF につ
いて、統計学的に有意な改善効果は認められなかった。また、AIS に基づく改善率
も 0%である。副次的評価項目についても、当該技術の有効性を示唆する結果は得
られていないと考える。以上より、当該医療技術の有効性は認められていないと判
断する。従来の医療技術との比較考量は行われていないことから、判定は「その
他」とした。

安全性

Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）
Ｃ．問題あり。（重い副作用、合併症が発生することあ
り）
Ｄ．その他

コメント欄： 本研究の安全性解析対象集団は 6 例であり、少数例での評価結果
ではあるものの、死亡、当該医療技術と関連する重篤な有害事象は認められていな
い。また、治療手技に関連する可能性のある有害事象として、術後鼻出血、嗅覚低
下が認められたものの、いずれも grade 1 であった。以上より、判定は「あまり問

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