有識者検討会における新規収載時の薬価に係る課題
- 2022年12月9日第6回有識者検討会資料より 補正加算

• 加算適用の可否については、薬事承認で用いた臨床試験成績（具体的には承認審査における審査報告
書で評価された試験成績）における評価により判断されるが、当該報告書は品質・有効性・安全性を確
認・評価し、薬事承認の可否を判断するものであるため、「品質・有効性・安全性を判断するために必要で
はないことから必ずしも審査報告書に記載されないデータ」、「審査報告書に記載があっても、主要評価
項目以外のデータ等であって有用性評価の根拠とされていないデータ」などについては、結果的に補正加
算の判断に使用されない傾向がある。

• また、補正加算の適用にあたっては、既存治療（医薬品以外も含む）がある場合、それと比べて客観的に
優れていることをデータで示す必要があるが、例えば、希少疾患を対象とした医薬品や小児を対象とした医
薬品においては、患者数が少ないため他治療群を比較対象とした臨床試験を実施することが困難な場合
が多く、既存治療と直接比較して優れていることをデータで示せないことがある。そのため、収益性が悪いこと
などから、特に開発・上市が望まれる希少疾病用薬等については、画期性・有用性加算を取りにくい傾向
がある。
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