医療上の必要性の要件の明確化
主な課題

対応の方向性（案）
▍代替療法の考え方を例示・明確化

▍「代替する適切な」の不明瞭さ
• 「代替する適切な医薬品等又は治療方法がないこ
と」の範囲が不明瞭であるため、既承認薬があれば、
その効果の程度によらず代替する適切な医薬品があ ＞
ると判断される場合がある。
（例）

▍既存療法との比較の考え方を例示・明確化

▍「著しく高い」の不明瞭さ

（例）
 海外のガイドラインにおいては国内既承認薬は第二選択、候補薬は第一
選択である場合も、それらを直接比較した臨床試験の結果が必要。
 既承認薬はある特定の副作用に係る警告がなされており、候補薬の既承
認の効能ではそのような警告がない場合に、候補薬について適応追加し
ようとする場合も、著しく高い安全性があるとは認められない。

• 医療環境・投与環境から既承認薬の投与が困難である患者が
一定数存在すると考えられる場合も、要件に該当する場合が
あるのではないか。
• また、既承認薬による治療法の充足性が低い場合には、当該
疾患に対する新規作用機序であることや、非臨床データ等に
基づき有用性が期待できることをもって、要件に該当する場
合があるのではないか。また、必ずしも日本人のデータは必
要ないのではないか。

 生命予後に重大な影響のある疾患であって、承認されている医薬
品では必ずしも十分に奏功が認められない場合であって、当該疾
患に対する新規作用機序の医薬品の開発を行おうとする場合

• 「既存の医薬品等と比較して、著しく高い有効性又
は安全性」の範囲が不明瞭であるため、既承認薬と
直接比較した臨床試験の結果が求められる場合があ
る。

• 既承認薬が全くない場合のみではなく、既承認薬による治療
法がいずれも予後不良の場合など、充足性に応じて複数の治
療選択肢が必要とされている場合も要件に該当すると考えら
れるのではないか。

＞

• 国際的に認められているガイドラインで治療選択肢の優先順
位が高く位置づけられている場合には、要件に該当する場合
があるのではないか。
• 対照薬と直接比較した臨床試験の結果のみではなく、論文等
の異なる試験の結果から著しく高い有効性等が期待される場
合には、要件に該当する場合があるのではないか。
• 添付文書上の注意喚起の程度が明らかに異なる（例えば、既
承認の適応での警告欄における記載が異なる）場合や、安全
性プロファイルが明らかに異なる場合など、安全性において
優れている蓋然性が高い場合には、要件に該当する場合があ
るのではないか。
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