指定の早期化と取り消し要件の明確化
主な課題

対応の方向性（案）
▍指定の早期化

▍「計画が妥当であること」の不明瞭さ
• 「その開発に係る計画が妥当であると認
められること」の範囲が不明瞭であるた
め、次のような開発段階であることを求
められる場合がある。
 第 Ⅱ 相試験が完了し、第 Ⅲ 相試験の
計画がPMDAと合意していなければ
ならない
 第 Ⅲ 相試験の結果が得られなければ
ならない

＞

• 薬機法第77条の２の指定対象の要件においては、開発の可能性に
ついては必ずしも明示されていないことも踏まえ、開発の可能性
については、国内での開発を行うことのできる体制及び計画を有
しているかどうかを確認することとしてはどうか。
• 具体的には、承認申請に至るまでに実施する予定の臨床試験（プ
ロトコールは不要であり、試験計画の概観が把握できればよい）
を示すとともに、少なくとも第１相試験を実施するために必要な
非臨床試験については概ね完了している程度の段階であれば、要
件を満たす場合があるのではないか。
▍取り消し要件の明確化
• 指定の早期化に伴い、開発の進捗に伴い指定要件を満たさなく
なった場合には、指定取り消しとなる取扱を明確化してはどうか。

• しかしながら、特にベンチャー企業では、
希少疾病用医薬品に指定されていること
• 具体的には、次のような場合であって、指定要件を満たさなくな
をもって、投資を呼び込み、日本の臨床
ると考えられる場合に、取り消しを行うことが想定される。
開発に着手可能となる場合があるため、 ＞
 臨床的位置付けが同様で、代替薬となり得る医薬品が承認さ
臨床開発の後期にならなければ指定を受
れた場合
けられない場合、日本への開発を断念す
 臨床試験で達成基準を満たさなかった場合
る場合がある。

 安全性を根拠に指定された場合であって、開発の進展に伴い
指定の根拠とした安全性上の優位性を確保できなくなった場
合
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