希少疾病用医薬品等指定制度の趣旨

 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品※
（以下、「希少疾病用医薬品等」）の指定制度が制定される以前は、難病、
エイズ等を対象とする医薬品や医療機器は、医療上の必要性が高いにもか
かわらず、患者数が少ないことにより、本邦では十分にその研究開発が進
んでいない状況にあった。
 医療をめぐる国民のニーズの多様化等に対応して、安全かつ良質な医薬
品・医療機器を一日も早く医療の現場に提供することが求められていた。
こうした国民の期待の高まりや、医薬品・医療機器の研究開発をとりまく状況
の変化等を踏まえ、平成５年に薬事法を改正し、希少疾病用医薬品・希少疾病
用医療機器の試験研究を促進するための特別の支援措置を講ずることとした。
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