参考資料７

薬 生 薬 審 発 0831 第 ７ 号
薬 生 機 審 発 0831 第 ７ 号
令 和 ２ 年 ８ 月 31 日
各都道府県衛生主管部（局）長

殿

厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課長
（
公
印
省
略
）
厚生労働省医薬・生活衛生局医療機器審査管理課長
（
公
印
省
略
）

希少疾病用医薬品等の指定に関する取扱いについて

医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和 35
年法律第 145 号。以下「法」という。）第 77 条の２第１項に基づく希少疾病用医
薬品、希少疾病用医療機器及び希少疾病用再生医療等製品（以下「希少疾病用医
薬品等」という。）の指定については、従来、
「希少疾病用医薬品の指定基準の取
扱いについて」（平成 27 年４月１日薬食発第 0401 第 11 号厚生労働省医薬食品
局長通知。以下「旧通知」という。）等に従って取り扱ってきたところです。
今般、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律等
の一部を改正する法律の施行に伴う関係省令の整備等に関する省令（令和２年
厚生労働省令第 155 号）により、希少疾病用医薬品等に係る公示の方法が規定
されたことに伴い、希少疾病用医薬品等の指定に関しては下記のとおり取り扱
うこととしましたので、御了知の上、貴管下関係業者に対し、周知方御配慮お願
いします。
なお、本通知は令和２年９月１日から適用することとし、同日以降、旧通知は、
廃止します。

記