- 遺伝子の突然変異等により新たに発生する又は再興する可能性が
否定できない感染症の疾病であって、一旦発生すれば国民の生命、
健康に重大な影響を与えるおそれがあるものの、その発生時期、流
行規模等が不明であり、指定申請時点では発生していないものの
予防の用途に用いるワクチン
イ 医療上の必要性
当該医薬品等の製造販売承認が与えられたならば、その用途に関し特
に優れた使用価値を有すると見込まれること。
なお、法第 77 条の２第１項第２号の「特に優れた使用価値を有する」
とは、原則として、重篤な疾病を対象とするとともに、次のいずれかに該
当するなど、特に医療上の必要性の高いことをいうものであること。
（ア）代替する適切な医薬品等又は治療方法がないこと。
（イ）既存の医薬品等と比較して、著しく高い有効性又は安全性が期待され
ること。
ウ 開発の可能性
対象疾病に対して当該医薬品等を使用する理論的根拠があるとともに、
その開発に係る計画が妥当であると認められること。
（２）指定の方法
希少疾病用医薬品等の指定については、薬事・食品衛生審議会の意見を聴
いて行う。
なお、指定した医薬品等については、指定年月日、医薬品等の名称、対象
疾病並びに申請者の氏名及び住所を厚生労働省のホームページに掲載する。
２ 指定の相談
希少疾病用医薬品等の指定の申請にあたっては、事前に、厚生労働省医薬食
品局審査管理課又は医療機器・再生医療等製品担当参事官室の指定業務担当
者に相談すること。
３ 指定の申請
（１）申請書の記載
希少疾病用医薬品等の指定を受けようとする者は、施行規則様式第
107(1)、様式第 107(2)又は様式第 107(3)による申請書を提出すること。
ただし、外国に籍を有し、希少疾病用医薬品等の指定を受けようとする者
は、併せて国内の開発を担う者の氏名、住所、連絡先を届け出ること。
（２）申請書の添付資料