薬事未承認の医薬品等

本技術に関係する薬事承認対象品目は「遠心型血液成分分

を伴う医療技術の場

離装置」であり、本試験においては適応内のものを用い

合、薬事承認申請の効

た。適応外の「遠心型血液成分分離装置」において、本技

率化に資するかどうか

術に必要な細胞成分の調製に問題がなければ、本技術に関

等についての助言欄

連した薬事承認申請の効率化には資すると考える。

副担当： 上村（夕）構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄：
本試験は、血行再建術が困難なバージャー病による難治性重症虚血肢において、骨
髄単核球細胞を用いた血管再生療法が組織治癒評価項目に及ぼす有効性と安全性
を評価することを目的で実施された単群試験であり、Fontaine 分類 III～IV 度、
登録時の SPP 値が 30 mmHg 未満の患者、保険収載された標準治療を施行して回復
がないことが確認された患者が対象者である。上記症例に対して、継続して標準治
療を施行しても SPP の改善はほぼ認められないことが過去の先行研究から想定さ
れ、主要評価項目を患側 SPP 値の登録時から移植後 6 ヵ月の変化量に設定した
下、「登録時から 6 か月の SPP 変化量が 0 以下」を帰無仮説、「登録時から 6 か月
の SPP 変化量が改善すること」を対立仮説として有効性を評価している。
その結果、
患側 SPP 値の中央値は、べースライン時 25.0mmHg から 6 か月時 47.0mmHg
であり、（範囲：6.0mmHg～58.0mmHg）、統計的に有意な改善がみられた（片側
p<.001）
。また 6 か月時の SPP 値に対し、21 例中 20 例にて組織治癒に必要な 30
mmHg 以上の結果が得られている。
主要評価項目に有意な結果が得られ、他の副次評価項目の多くの項目においても
それをサポートする結果であり、標準療法よりも有効であったと考える。ただし、
標準治療と直接比較した結果でなく、大幅に有効とまでの判定は困難である。

安全性

Ａ．問題なし。（ほとんど副作用、合併症なし）
Ｂ．あまり問題なし。（軽い副作用、合併症あり）

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