の総合的な推進を図るための基本的な方針（平成二十七年厚生労働省告示第三百七十
五号）を踏まえつつ、実施されることが必要である。
五

国は、改正法施行後五年以内を目途として、法の規定について検討を加え、その結

果に基づき、必要があると認めるときは本方針の見直しを行う。
第二 小児慢性特定疾病医療費の支給に関する事項
一

小児慢性特定疾病については、法第六条の二第一項に定められた要件を満たす疾病

を小児慢性特定疾病医療費の対象とするよう、国は、疾病について情報収集を広く行
い、それぞれの疾病が置かれた状況を踏まえつつ、小児慢性特定疾病の要件の適合性
について適宜判断を行う。併せて、国際的な状況も含めた医学の進歩に応じ、法第六
条の二第三項に基づき小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が定める疾病の状態の程
度を見直すとともに、小児慢性特定疾病の診断の手引きの見直しを推進する。
二

小児慢性特定疾病医療費の支給の目的が、小児慢性特定疾病児童等の健全な育成の

観点から、患児の家庭に対する経済的支援を行うとともに、小児慢性特定疾病に関す
る調査及び研究の推進に資することであることに鑑み、国は、小児慢性特定疾病医療
費の支給の申請に係る小児慢性特定疾病児童等についての臨床データを収集し、管理
及び活用を行うため、小児慢性特定疾病児童等に係る医学的データベース（以下「小
児慢性特定疾病児童等データベース」という。）を構築する。小児慢性特定疾病児童
等データベースの構築及び運用に当たっては、国及び都道府県等は、個人情報保護等
に万全を期すとともに、小児慢性特定疾病児童等及びその家族は、必要なデータの提
供に協力し、指定医（法第十九条の三第一項に規定する指定医をいう。以下同じ。）
は、正確な小児慢性特定疾病児童等のデータの登録に努める。
第三 良質かつ適切な小児慢性特定疾病医療支援の実施に関する事項
一

小児慢性特定疾病について、できる限り早期に正しい診断が行われるよう、国及び

都道府県等は、日本医師会や小児慢性特定疾病に関係する学会等の協力を得て、指定
医の育成を行うことが重要である。
二

国は、小児慢性特定疾病の診断の際に活用できるよう、国際的な状況も含めた医学

の進歩に応じ、診断の手引きの見直しの推進及びその周知を図る。
三

小児慢性特定疾病の診断後は、できる限り身近な医療機関で適切な治療が受けられ

るよう、都道府県等は、小児慢性特定疾病医療支援を行うことが可能な医療機関に対
して、指定小児慢性特定疾病医療機関（法第六条の二第二項に規定する指定小児慢性
特定疾病医療機関をいう。）の指定の申請を促す等、小児慢性特定疾病児童等に対す
る医療提供体制の確保に努める。
四

都道府県は、小児慢性特定疾病児童等への支援策等、地域の実情に応じた小児慢性

特定疾病に関する医療を提供する体制の確保に向けて必要な事項を医療計画（医療法
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