コメント欄： 本技術に伴って膵炎を２０％、糖尿病を１３％に認めていることか
ら、当該分野を専門とし、数多くの経験を積んだ医師、または指導の元であれば実
施できると判断した。

総合的なコメント欄

有効性評価と安全性評価を加味した複合エンドポイン
トでは、本技術がヒストリカルコントロールの外科的手
術よりも優れていたことから、従来の技術を用いるより
もやや有効と判断した。

薬事未承認の医薬品等

本技術に適した症例選択など、将来の薬事承認申請に向け

を伴う医療技術の場

た検討資料として、有用な情報になりうると考える。

合、薬事承認申請の効
率化に資するかどうか
等についての助言欄

副担当：

山本構成員
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効であ
る。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄： 本研究の主要評価項目は有効性 1 項目と安全性 3 項目からなる全 4
項目を達成できた割合で評価されることとなっており，これをヒストリカルコン
トロール（48%）と比較する計画である．主要評価項目の設定に鑑みて，ここでは
安全性項目まで含めた主要評価項目により本技術の有効性を判断すると，本技術
での主要評価項目の達成割合は 76%（19/25）[58%-89%]であり，統計的に有意に閾
値 48%を超えていた（p=0.008，有意水準両側 10%）．希少疾患であるため仕方ない
点もあるが，単群試験であることや，達成割合の推定値等からは，従来の外科的治
療技術を用いるよりもやや有効と判断した．なお，主要評価項目の有効性項目のみ
に着目すると，当該項目達成割合は 88%であり，外科的治療による同達成割合は
100%であった（1 か月時点でも 6 か月時点でも）．