発が進まず、希少がんと同じくドラッグラグ・ドラッグロスが指摘されてい
る。また、晩期合併症や長期的な QOL に着目した研究、緩和ケアや療養環境
に関する研究も求められる。
現在増加している高齢のがん患者は、身体機能や認知機能の個人差が大き
く、多様な合併症や治療自体による身体的負担等も考慮すべきことから、全
身状態を客観的に評価し、それぞれの意思決定能力を踏まえた最適な治療法
の研究を推進する必要がある。
（４-１）希少がん及び難治性がん
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社会的要請の高いいくつかのがん種について、フラッグシップとなるよ
うなプロジェクト
希少がん、難治性がん等のいまだ予後不良な疾患における新規薬剤、治
療法の開発に関する研究
ドラッグラグ・ドラッグロスの解消に向けた、未承認薬や適応外薬の実
用化に関する臨床試験
リアルワールドデータの活用等により少数例で新規治療法の有効性を検
証できる臨床試験の手法に関する研究
難治性がん・希少がん対策としての、体外診断薬として承認された早期
診断バイオマーカーの検診への導入や評価を行うための研究
希少がん・難治性がんの検診の妥当性や有効性に関する研究
希少がん、難治性がん等の研究開発の推進に資する医療提供ネットワー
クと研究開発推進体制の構築・連携強化のための研究

（４-２）小児がん及び AYA 世代のがん
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ドラッグラグ・ドラッグロスの解消に向けた、未承認薬や適応外薬の実
用化に関する臨床試験
リアルワールドデータの活用等により少数例で新規治療法の有効性を検
証できる臨床試験の手法に関する研究
晩期合併症や二次がん等を含む長期的な患者の QOL を評価軸とした新た
な標準治療に関する研究
小児がんにおける、多層的なデータを活用したがんの予防・診断・治療
等の個別化医療に関する研究
よう

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妊孕性の温存を考慮した治療法や妊孕性温存療法に関する研究
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