指定難病の要件について＜２＞
（２） 「治療方法が確立していない」ことについて
○ 以下のいずれかの場合に該当するものとする。
① 対症療法や症状の進行を遅らせる場合を含めて治療方法が全くない。
② 対症療法や症状の進行を遅らせる治療方法はあるが、根治のための治療方法
はない。
③ 一部の患者で寛解状態を得られることはあるが、生涯にわたり、継続的な治療
が必要である。
ただし、根治のための治療方法がなく、継続的な治療が必要な疾病であっても、一
般と同等の社会生活を送ることが可能である場合には、該当しないものとする。
○ 治療を終了することが可能となる標準的な治療方法が存在する場合には、該当し
ないものとするが、臓器移植を含む移植医療や研究段階の治療方法については、機
会が限定的であることから、現時点では根治のための治療方法には含めないことと
する。
※下線部が新たに明文化する事項

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