先進医療審査の事前照会事項に対する回答２

先進医療技術名：脊髄髄膜瘤胎児手術
2024 年 11 月 1 日
所属・氏名：
大阪大学 遠藤 誠之

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
1．先行する臨床研究は 15 例を目標とされており、届出書の実績から推察しますとまだ集積中と考え
られますが、先進医療と並行して継続されるのでしょうか？
また、先行研究と今回先進医療で実施する臨床研究とで、選択除外基準や評価項目等について相違
があれば教えて下さい。
【回答】
ご指摘ありがとうございます。ご指摘の通り現在、早期安全性試験を行っておりますが、先進医療に承
認され次第、現行の早期安全性試験は終了し、先進医療として早期安全性試験を実施していく予定にし
ております。当初は、早期安全性試験を２症例程度行った後に、先進医療へと速やかに移行していく計
画をしておりましたが、先進医療への申請が遅くなったため、現時点で早期安全性試験として２０２４年１
０月２４日時点で、９症例行いました。
先行研究と、今回の先進医療で実施する臨床研究で、選択除外基準や評価項目等について大きな相
違はありません。唯一、目標症例が先行研究で１５症例であるところ、今回の先進医療では１０症例にし
ました。その理由は、主要評価項目を「後脳ヘルニアの改善」としていますが、先行研究ではアメリカで
行われた MOMS トライアルでの成績を元に症例数を算出したのに対して、先進医療では、これまでに日
本で行ってきた脊髄髄膜瘤胎児手術による「後脳ヘルニアの改善」がほぼすべての症例で認められて
いることから、それに基づいて症例数を算出したことによります。

2．届出書 p10 に実績の記述があり、「②有効性が認められなかった事例、安全性上の問題が発生し
た事例」として子宮内感染による早産と合併症による生後 3.5 ヶ月での死亡が報告されています。当
該症例から、手技の手順等再発防止に向けて検討されたことがあれば教えて下さい。また、母体に発
現した有害事象についての記載はありませんが、母体には重篤な有害事象は発現していないという
理解で良いでしょうか。
【回答】
ご指摘ありがとうございます。本症例が発生してから直ちに第３者委員会である、効果安全性評価委員
会を開催しました。記述した内容のうち、「子宮内感染」および「早産」が母体における重篤な有害事象で
あったと判断しております。これらの点を踏まえ、特に「感染対策」と「羊水過小対策」について、再発防
止に向けて検討するようにご指摘をいただきました。それに対して、研究班内で検討した結果が以下に
なります。
１， 感染対策について

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