表 1 最良総合効果及び奏効率
（ML39345 試験、有効性解析対象、RECIST ver.1.1、IRC 判定、2021 年 9 月 1 日データカットオフ）
例数（%）
最良総合効果
49 例
CR
0
12（24.5）
PR
24（49.0）
SD
PD
10（20.4）
NE
3（6.1）
奏効（CR＋PR）
12
（24.5［13.3, 38.9］）
（奏効率［95%CI*］（%））
CR：完全奏効、PR：部分奏効、SD：安定、PD：疾患進行、NE：評価不能、CI：信頼区間
*：Clopper-Pearson 法

② 国内第Ⅱ相臨床試験（ALBERT 試験）
16 歳以上の切除不能な胞巣状軟部肉腫患者*121 例を対象に、本剤の有効性及び安全
性を検討する第Ⅱ相試験を実施した。18 歳以上の患者には本剤 1,200 mg を Q3W で、
16 歳以上 18 歳未満の患者には本剤 15 mg/kg（最大 1,200 mg）を Q3W で静脈内投与
した。
本試験に登録された 21 例のうち、本剤が投与されなかった 1 例を除く 20 例を有効性
の解析対象とした。主要評価項目である RECIST ver.1.1 に基づく IRC 判定による奏効
率の結果（2022 年 3 月 3 日データカットオフ）は表 2 のとおりであり、奏効率の 95%
信頼区間の下限は、事前に設定された閾値奏効率（5%）*2 を下回った。
*1：抗 PD-1 抗体又は抗 PD-L1 抗体による治療歴のある患者は除外された。
*2： 胞巣状軟部肉腫患者に対するドキソルビシン等の化学療法の奏効率が 3.8%であったと報告され
ていること（Cancer 2001; 91: 585-91）を考慮し閾値奏効率を 5%とした。
表 2 最良総合効果及び奏効率
（ALBERT 試験、有効性解析対象、RECIST ver.1.1、IRC 判定、2022 年 3 月 3 日データカットオフ）
例数（%）
最良総合効果
20 例
CR
2（10.0）
PR
0
SD
14（70.0）
4（20.0）
PD
NE
0
奏効（CR＋PR）
2
（10.0［1.2, 31.7］
）
（奏効率［95%CI*］
（%）
）
CR：完全奏効、PR：部分奏効、SD：安定、PD：疾患進行、NE：評価不能、CI：信頼区間
*：Clopper-Pearson 法

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