非常に高額な医薬品が登場しているが、こうした医薬品に対して、国民負担や
医療保険財政に与える影響が懸念されており、「経済財政運営と改革の基本方
針 2016」においても、革新的医薬品の使用の最適化推進を図ることとされてい
る。
革新的な新規作用機序を有する医薬品は、薬理作用や安全性プロファイルが
既存の医薬品と明らかに異なることがある。このため、有効性及び安全性に関
する情報が十分蓄積するまでの間、まずは、当該医薬品の恩恵を強く受けるこ
とが期待される患者に対し、副作用が発現した際に必要な対応を迅速にとるこ
とが可能な一定の要件を満たす医療機関で使用することが重要である。
このため、新規作用機序を有する革新的な医薬品については、最新の科学的
見地に基づく最適な使用を推進する観点から、製造販売承認又は製造販売承認
事項一部変更承認（以下「承認」という。）に係る審査と並行してガイドライ
ンを作成し、当該医薬品の使用に係る患者及び医療機関等の要件、考え方及び
留意事項を示すこととする。
２．ガイドラインの対象となる医薬品を選定する手順
（１）事前の相談
次の①～③のいずれかに該当する医薬品の承認申請を行おうとする者は、対
象医薬品への該当性について、申請に先立ち厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品
審査管理課（以下「医薬品審査管理課」という。）のガイドライン担当者に相談
すること。相談時期は、開発の早期の段階でも可能である。
① 対象疾患において使用可能な既存の医薬品と異なる作用機序を有する医薬品
② 既にガイドラインの対象となっている医薬品と同様の作用機序を有する医薬
品
③ ①又は②により既にガイドラインの対象となっている医薬品であって、効能
又は効果の追加を行うもの
また、次の④又は⑤のいずれかに該当する承認申請又は添付文書の改訂に際し
ては、添付文書や医薬品リスク管理計画で作用機序や臨床成績の内容が確認でき
ることを前提に、それらの説明を省略したガイドライン（以下「簡略版ガイドラ
イン」という。）に切り替えることが可能である場合があるため、当該切替えの
可否について医薬品審査管理課のガイドライン担当者に相談すること。
④ ガイドラインが既に作成されている疾患に係る承認申請（当該疾患に係る効
能又は効果、用法及び用量等の変更）又は添付文書の改訂であって、当該効
能・効果に係る再審査における評価の結果、医薬品、医療機器等の品質、有
効性及び安全性の確保等に関する法律第 14 条第 2 項第 3 号イからハまでのい
ずれにも該当しないと判断され、かつ当該承認申請等に伴う再審査期間の新
たな付与がないと見込まれるもの。
⑤ ガイドラインが作成されていない新たな効能・効果の追加であるものの、当
該追加に際して再審査期間が付与されないと見込まれるもの。
なお、ガイドライン又は簡略版ガイドラインの対象医薬品に係るバイオ後続
品又は後発医薬品の開発にあたっては、医薬品審査管理課のガイドライン担当者
に相談すること。
相談の申込みは、別紙様式に必要事項を記載の上、医薬品審査管理課に送付
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