すること（FAX：03-3597-9535）。
なお、①～⑤に該当すると考えられる医薬品について、相談の申し出の前に
医薬品審査管理課から医薬品の承認申請を行おうとする者に対し、対象医薬品へ
の該当性について説明を求める場合がある。
（２）対象医薬品の選定の考え方
対象医薬品は、「１．ガイドライン作成の趣旨等」を踏まえつつ、有効性及
び安全性に関する情報が十分蓄積するまでの間、有効性・安全性等の観点から、
投与が適切と考えられる患者の要件及び当該医薬品を使用する上で必要な医療
機関の要件等を定めることが適切であると考えられる医薬品である。
（１）①に該当する医薬品については、当該医薬品の投与対象となる患者数
が非常に多く、多施設で使用される可能性が高いと考えられる医薬品を対象医
薬品として選定する。その際、以下に掲げる点に該当するかどうかを総合的に
勘案して判断するものとする。
-

薬理作用が既存の医薬品と比較して大きく異なる

-

安全性のプロファイルが既存の医薬品と比較して大きく異なり、使用の上
で特別な注意が必要

-

既存の医薬品と比較した有効性が著しく高い

-

既存の医薬品と比較した臨床的位置づけが異なり、より広い患者に使用さ
れる可能性が高い

-

他の疾患を対象とした開発（効能又は効果の追加）等による使用患者の拡
大の可能性
（１）②又は③に該当する医薬品については、同様の作用機序を有する医薬品
又は当該医薬品が、既にガイドラインに基づき最適な使用の推進が図られてい
ることから、対象疾患の類似性等を踏まえ対象医薬品としての選定の要否を考
慮する。
なお、特定の遺伝性疾患にのみ用いられる等、投与対象となる患者が明確に
特定される疾患を対象とする医薬品であって患者数が少ないと見込まれる医薬
品については、当該医薬品が使用される医療機関が限定的であり、ガイドライ
ンにより患者や医療機関の要件等を示す意義が乏しいと考えられるため、対象
医薬品とはしない。
なお、対象医薬品については、選定後直近の薬事・食品衛生審議会医薬品第
一部会又は医薬品第二部会（以下「医薬品部会」という。）の担当部会に報告
する。
（３）情報提供依頼通知
対象医薬品とすることが適切と判断された医薬品については、原則として承
認申請から独立行政法人医薬品医療機器総合機構（以下「PMDA」という。）が
申請者に対して初回面談前照会（初回面談を実施しない場合は重要事項照会）
を行うまでの間に、医薬品審査管理課が対象医薬品の申請者に対して、ガイド
ラインの検討に資する情報（以下「参考情報」という。）の提供を依頼する通
知（以下「依頼通知」という。）を行う。なお、依頼通知には、参考情報に関
する次の事項を含めるものとする。
様式
提出期限（原則として、依頼通知の日から１か月以内とする。）
提出先

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