２．費用対効果の解析を試験終了時または中止時に実施する旨の規定がなさ
れているが、結果を提示して頂きたい。
【回答】
費用対効果の結果に関しては現行、結果を提示できる段階にはございません。そ
の理由は、主たる解析（生存、安全性等）でポジティブな結果が得られることに
より、初めて費用対効果の結果について最も有意義に述べることができると考
えたこと、また、主たる解析を優先させ High Impact Journal に掲載すること
で一日も早い保険収載への道筋を示すことが重要と考えたためです。この方針
は、臨床研究審査委員会（CRB）へ相談し承諾を得られております。

３．腹腔内投与に関する薬事承認申請等を含む今後の開発戦略に関して、現時
点での規制当局や企業等との検討状況についてご説明頂きたい。
【回答】
PMDA へ相談し、Top Line 結果の論文が High Impact Journal にアクセプトされ
た場合、PMDA を通して厚生労働省審査管理課への紹介いただける旨、連絡を受
けています。また、薬事承認の可能性のあるメーカーにも複数社へ検討を依頼し
ております。現時点では、試験薬剤を無償提供していただいたブリストル・マイ
ヤーズ スクイブ株式会社から、論文がアクセプトされた場合は、その後の対応
について相談予定となっております。後発品メーカーの日本化薬株式会社は、製
造元マイラン製薬株式会社と検討を依頼しています。

４．厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課事務連絡「特定臨床研究で
得られた試験成績を医薬品の承認申請に利用する場合の留意点・考え方の例
示について」（令和 4 年 3 月 31 日）に示されている「特定臨床研究で得られ
た試験成績を医薬品の承認申請に利用する場合の留意点・考え方の例」に関
して、1 の①～⑦の各項目を満たしているか否かについて、現時点での申請
医療機関側の認識・見解を提示していただきたい。
なお、回答にあたって、②については、本試験は医師主導治験ではないも
のの、いわゆる GCP ガイダンス（薬生薬審発 0730 第 3 号、令和 3 年 7 月 30
日）の第 39 条 4 で、治験使用薬に関して「治験薬以外の治験依頼者が交付し
ない治験使用薬であって、実施医療機関が在庫として保管するものの中から
使用する治験使用薬については、治験依頼者は、実施医療機関において定め

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