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資料１－２ 指摘事項に対する回答 (11 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_34423.html |
| 出典情報 | 先進医療会議 先進医療技術審査部会（第151回 8／10）《厚生労働省》 |
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先進医療審査の事前照会事項に対する回答６
先進医療技術名： 遺伝子パネル検査による遺伝性網膜ジストロフィーの遺伝子診断
2023 年８月３日
所属・氏名： 神戸市立神戸アイセンター病院 前田 亜希子
※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１． 9.5 安全性及び有効性の項目の記載方法について
症例数の設定根拠が 95%信頼区間幅に基づいているので、推定された割合に対して、95%信頼区
間を付けるべきだと思われます。割合の 95%信頼区間の構成方法には様々な種類があるので、症例
数の設定の根拠を記載する際に用いた方法で、割合の 95%信頼区間を示してください。
安全性についても、有害事象が 1 例も起こっていないのであれば、有害事象発現割合について、
0% (0% - △△%)のように、95%信頼区間を付記して、数値で記載してください。
実施計画書に記載の、二項確率の信頼区間に基づく症例数の設定においては、Wilson score interval
を用いています。
つきましては、有効性（主要評価項目：原因遺伝子同定割合）、及び安全性（有害事象発現割合）の点
推定値、ならびに本方法で推定した 95%信頼区間を以下のとおり示します。
原因遺伝子同定割合： 41.0% [95%CI: 31.9%-50.8%]
有害事象発現割合 ：
0.0% [95%CI:
0.0%- 3.7%]
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先進医療技術名： 遺伝子パネル検査による遺伝性網膜ジストロフィーの遺伝子診断
2023 年８月３日
所属・氏名： 神戸市立神戸アイセンター病院 前田 亜希子
※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１． 9.5 安全性及び有効性の項目の記載方法について
症例数の設定根拠が 95%信頼区間幅に基づいているので、推定された割合に対して、95%信頼区
間を付けるべきだと思われます。割合の 95%信頼区間の構成方法には様々な種類があるので、症例
数の設定の根拠を記載する際に用いた方法で、割合の 95%信頼区間を示してください。
安全性についても、有害事象が 1 例も起こっていないのであれば、有害事象発現割合について、
0% (0% - △△%)のように、95%信頼区間を付記して、数値で記載してください。
実施計画書に記載の、二項確率の信頼区間に基づく症例数の設定においては、Wilson score interval
を用いています。
つきましては、有効性（主要評価項目：原因遺伝子同定割合）、及び安全性（有害事象発現割合）の点
推定値、ならびに本方法で推定した 95%信頼区間を以下のとおり示します。
原因遺伝子同定割合： 41.0% [95%CI: 31.9%-50.8%]
有害事象発現割合 ：
0.0% [95%CI:
0.0%- 3.7%]
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