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費ー１参考３－１○制度見直しに関する検討（その２）について (13 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000182080_00016.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 費用対効果評価専門部会（第65回 10／4）《厚生労働省》 |
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① 品目指定の運用見直し
「指定難病」、ならびに「希少疾病用医薬品」の指定基準
「指定難病」
https://www.mhlw.go.jp/content/000527525.pdf
1. 発病の機構が明らかでなく、
2. 治療方法が確立していない、
3. 希少な疾患であって、
4. 長期の療養を必要とするもの、
5. 患者数が本邦において一定の人数（人口の約０．１％程度）に達しないこと、
6. 客観的な診断基準（またはそれに準ずるもの）が成立していること
「希少疾病用医薬品」（抜粋）
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html
1 対象者数
• 当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品の用途に係る対象者の数が、本邦において５万人未満であること。
2 医療上の必要性
• 重篤な疾病を対象とするとともに、次のいずれかに該当するなど、特に医療上の必要性が高いものであること。
✓ 代替する適切な医薬品・医療機器・再生医療等製品又は治療法がないこと。
✓ 既存の医薬品・医療機器・再生医療等製品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること。
3 開発の可能性
• 対象疾病に対して当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品を使用する理論的根拠があるとともに、その開発
に係る計画が妥当であると認められること。
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「指定難病」、ならびに「希少疾病用医薬品」の指定基準
「指定難病」
https://www.mhlw.go.jp/content/000527525.pdf
1. 発病の機構が明らかでなく、
2. 治療方法が確立していない、
3. 希少な疾患であって、
4. 長期の療養を必要とするもの、
5. 患者数が本邦において一定の人数（人口の約０．１％程度）に達しないこと、
6. 客観的な診断基準（またはそれに準ずるもの）が成立していること
「希少疾病用医薬品」（抜粋）
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html
1 対象者数
• 当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品の用途に係る対象者の数が、本邦において５万人未満であること。
2 医療上の必要性
• 重篤な疾病を対象とするとともに、次のいずれかに該当するなど、特に医療上の必要性が高いものであること。
✓ 代替する適切な医薬品・医療機器・再生医療等製品又は治療法がないこと。
✓ 既存の医薬品・医療機器・再生医療等製品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待されること。
3 開発の可能性
• 対象疾病に対して当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品を使用する理論的根拠があるとともに、その開発
に係る計画が妥当であると認められること。
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