コメント欄：上述したように、リツキシマブはすでに 20 年以上に渡り、血液腫瘍領域、移
植領域、自己免疫疾患領域などで幅広く使用されている。使用経験の多い医師や薬剤
師らの支援を得ながら、適切なモニタリングを行えば実施できると判断し、A とした。

総合的なコメント欄

難治性 CIDP 患者におけるリツキシマブ投与は、薬理作用の観点
から考えても合理的であり、今回の患者申出療養や先行して行わ
れた医師主導治験において、一定の有効性と安全性は確認され
たと考えられる。

薬事未承認の医薬 今回の患者申出療養に基づく探索的臨床研究の対象患者は、す
品等を伴う医療技

でにリツキシマブの投与歴がある、あるいは医師主導治験に参加

術の場合、薬事承

した患者であり、このような既治療例でも一定の有効性と安全性

認申請の効率化に

が確認されたことは意義深い。今回のデータは、先行して行われ

資するかどうか等

た医師主導治験の結果をサポートする知見であり、薬事承認申請

についての助言欄

の効率化に資すると考えられる。

副担当： 新谷 歩
有効性

Ａ．従来の医療技術を用いるよりも、大幅に有効である。
Ｂ．従来の医療技術を用いるよりも、やや有効である。
Ｃ．従来の医療技術を用いるのと、同程度である。
Ｄ．従来の医療技術を用いるよりも、劣る。
Ｅ．その他

コメント欄：症例数が 5 例と限られていること、比較対象群が存在しないデータであるこ
とから、従来の医療技術と比較した場合の有効性に関しては、本研究結果のみをもって
判断することは難しい。一方、主要評価項目である adjusted INCAT Disability Scale
において、ベースラインから 1 以上の改善が 1 度でも認められた患者の割合が 80％
その 95%信頼区間がゼロを上回ることから、ある程度の改善を認める結果が得られ
たと考える。
副次評価項目に関しては 95％の信頼区間が計算されておらず、個々の項目に対
して統計的な判断は難しいが、多くの項目で点推計値は改善を示していることか

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