患者申出療養総括報告書の指摘事項に対する回答
患者申出療養技術名： 免疫グロブリン G サブクラス 4 自己抗体陽性難治性慢性
炎症性脱髄性多発神経炎患者に対するリツキシマブ追加投与
療法
令和５年 12 月 18 日
所属・氏名：名古屋大学医学部附属病院脳神経内科・勝野 雅央

１．CIDP に対するリツキシマブの薬事承認の適応拡大に向け、先行する医師主導治
験の状況を含め、どのような対応がなされているかご教示ください。
【回答】
先行する医師主導治験は既に終了し、総括報告書を纏めましたが、現在、論文
作成中となっております。
自己抗体陽性例は全例が NF155 陽性であり、主要評価項目（adjusted INCAT
Disability Scale）で改善が認められた被験者の割合はリツキシマブ群 67%及び
プラセボ群 20%であり、リツキシマブによる効果が期待される成績が得られてい
ます。また、治験継続に影響する安全性上の問題は認められませんでした。
難治性慢性炎症性脱髄性多発神経炎は難病にも指定されており、令和 3 年度
の特定医療費（指定難病）受給者証所持者数は慢性炎症性脱髄性多発神経炎/多
巣性運動ニューロパチーで 5,108 人であり、
リツキシマブへ適応となる患者は、
既存治療である副腎皮質ステロイドや経静脈的免疫グロブリン療法（IVIg）に治
療抵抗である患者であるため、約 400 人前後が対象となると考えられます。
このように対象となる症例数も少ないため、この治験成績を以て、次の臨床試
験に進むか、どのような形で承認申請へ繋げられるかを、関係者と相談している
ところです。今回患者申出療養による成績も纏められたため、その成績も関係者
で共有し、開発戦略を改めて相談したいと思います。

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