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資料1-1 小児慢性特定疾病ごとに厚生労働大臣が定める疾病の状態の程度の一部を改正する件(案)に関する意見募集の結果について(案) (2 ページ)

公開元URL https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_37546.html
出典情報 厚生科学審議会 疾病対策部会指定難病検討委員会(第54回 2/6)社会保障審議会 小児慢性特定疾病対策部会小児慢性特定疾病検討委員会(第2回 2/6)(合同開催)《厚生労働省》
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未満の場合は 150ng/mL 未満)、(C)2 種以上の成長ホルモン
分泌刺激試験(空腹時で行われた場合に限る)の試験前の測
定値を含む全ての結果で基準値以下、というものです。
成長ホルモン分泌不全性低身長に関しましては現在の診断基
準でも過剰診断が簡単に生じてしまう問題点がありますが、小
児慢性における追加基準を撤廃するとさらに過剰診断の頻度
が上昇してしまいます。

今般、社会保障審議会小児慢性特定疾病対策部会小児
慢性特定疾病検討委員会において、医学の進歩に伴うヒト
成長ホルモン製剤の適用の変更等を踏まえ、児童の健全育
成の観点から、小児慢性特定疾病におけるヒト成長ホルモ
ン治療を行う場合の疾病の状態の程度が最新の医学的知
見を踏まえたものとなるよう検討を行い、その議論の結果を

踏まえて、ヒト成長ホルモン治療を行う場合についての追加
的な基準の撤廃を行ったものです。
順に説明しますが、(C)の成長ホルモン分泌刺激試験の問題
ヒト成長ホルモン治療を行う疾患の適切な診断及び治療
から述べます。
が行われるよう関係学会と連携して周知してまいります。
詳細は、小児科診療 2017 年 6 号(61) 713-717(参考文献
1)に掲載された論文を参照いただきたいのですが、成長ホル
モン分泌刺激試験の精度は高くなく、低身長というだけで 2 回
検査を行い、2 回とも診断基準を満たすと成長ホルモン分泌不
全性低身長の診断になりますが、本当に病気があるのは 14%
程度になります。また病気でない方に保険診療で認められてい
る量の成長ホルモン治療を行っても成人身長の改善はないと
されています(参考文献 2)。7 人中 6 人は無駄な治療を行うこ
とになるのです。これに対する経済的な損失はとても大きなも
のになります。
また、(C)の基準を撤廃されると何度検査を行っても 2 回基
準を満たせば診断して治療できることになります。いわゆる軽
症型ですが、現在の成長ホルモン分泌刺激試験の精度であれ
ば、5 回検査を行うと、健康な方の 4 人に 1 人(25%)を病気と
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