12/13検討会における主なご意見（日本人データ関係）
▍日本人データの必要性について

▍議論の対象について

⚫ 小児癌などの超希少疾患であっても全て日本人治験を行う必要
がないとは思わない。これから行われる国際共同治験であれば
参加すべき。

⚫ 専門医のみが使用するような医薬品と、クリニックで幅広く使
われる医薬品では、考え方を分ける必要がある。

⚫ 医療現場としては日本人症例は必要という感覚。超希少疾患で、
海外で検証的試験が実施済みであれば、日本人の治験がなくと
も仕方ない感覚はあるが、治験の空洞化という意味での心配も
ある。
⚫ 少数例であっても国際共同治験に参加した経験を通じて、医療
機関での経験・ノウハウの蓄積に繋がった。一方で、経験・ノ
ウハウの蓄積は別の方法で培うべきであり、必ずしも規制に
よって促すべきではない。

⚫ まずは超希少疾患という切り口で始めてもよいと思うが、将来
的な方向性も併せて議論すべき。ドラッグラグの解決が目的で
あれば、患者数ではなく、臨床試験のフィージビリティの観点
で定義するべき。
⚫ 抗がん剤の領域では、患者数が1000人いれば臨床試験が一定
程度は実施可能。500人を下回るあたりから、試験の実施が困
難になってくる印象。
⚫ 比較的ゆっくり状態を保てる疾患と、急激に状態が悪くなる疾
患では取扱いが異なるのでは。

⚫ 薬剤の特性、構造から民族差が想定されるかといった要素も考
慮要素として重要。日本人での用量を検討することは必要。
PKデータが必要になることはあるのではないか。

⚫ 超希少疾患の定義をすることは難しいと思うが、総合判断をす
る場合であっても、どのような切り口で判断をするのか、考え
方を示すことが重要。

⚫ 統計的な解釈ができなくとも、日本人のデータがあることで医
療現場・患者の安心感に繋がる。基本的には必要なものである
という考え方は維持すべき。

▍その他

⚫ これまでは日本人のデータを求めてきたが、多くの医薬品部会
上程品の場合、外国人と同様の傾向である印象。

⚫ 治験が終了してから承認まで間、使えなくて困る患者がいる。
single patient INDのようなアクセスの制度も必要。

⚫ 既に海外で臨床試験が行われ、ラグになってしまっている医薬
品については、さらに国内治験を行うことでラグが長期化して
しまうことを避けるため、国内データは承認と並行して収集し
てもいいのではないか。

⚫ 米国のコンパッショネートユースと異なり、日本では拡大治験
がなかなか行われない。これを使いやすくする必要がある。