対応の方向性（日本人データ関係）②（案）
▍日本人データなしに薬事申請を行う場合に考慮すべき要素
⚫ 日本人患者における臨床試験成績がなくとも薬事申請を行うことが適切であると考えられる場合として、具体的には、次の①～
③のいずれにも該当する場合が考えられる。ただし、必ずしもこれらに限られるものではない。
①

海外で既に主たる評価の対象となる臨床試験が完了している
• 中間解析において主たる評価が可能な場合は、当該中間解析が完了している場合を含む。
• ただし、海外で臨床試験ではなく症例報告等に基づいて既に承認されている医薬品の場合は、海外で臨床試験が完了してい
る必要はない。

②

極めて患者数が少ないなどにより、日本の承認申請までに国内で追加の臨床試験を実施することが困難
• 臨床試験の実施の困難性は、必ずしも患者数のみによって判断されるものではなく、疾患等に基づいて総合的に判断するべ
きものである。
• なお、抗がん剤においては、国内の患者数が1000人程度であれば一定程度は実施可能だが、500人を下回ると困難になると
の意見があった。
• 致死的な疾患や、急速かつ不可逆的な進行性の疾患などでは、追加の臨床試験を実施することにより承認までに時間を要す
る場合の患者の不利益が大きいことから、必ずしも患者数によらず国内での臨床試験の実施が困難と判断される場合がある。

③

得られている有効性・安全性に係る情報等から、総合的に、日本人におけるベネフィットがリスクを上回ると見込まれるこ
と

⚫ なお、医薬品の構造、特性、類薬の状況等から、日本人における民族差があることが具体的に示唆され、安全性や用量の適切性
について追加の情報が必要と判断される場合には、日本人における臨床試験（臨床薬理試験を含む）が必要と判断される場合が
ある。
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