・既承認薬では、添付文書「禁忌」等の項に安全性に関わる内容が記載されているが、指
定申請する医薬品における既存の適応では、当該内容が「禁忌」等に記載されていない
など明らかに注意喚起の程度が異なり、かつ、予定される効能・効果においても安全性
プロファイルが既存の適応と異なることが想定されるものではない場合
・既承認薬では、特定の副作用を予防又は軽減するため、添付文書「警告」の項等で、検
査の実施や観察、前治療薬やレスキュー薬の投与を必須としているが、指定申請する医
薬品では必須ではないと想定される場合
（開発の可能性関係）
Ｑ13
医療上の有用性を臨床データに基づいて示す場合は、日本人のデータが必要か。
Ａ13
医療上の有用性を判断するに当たり、国内外差に係る精緻な検討を行う必要はなく、外国
人のデータに基づいて医療上の有用性が認められるものであれば、原則として要件を満たす。
ただし、日本人のデータに基づくと医療上の有用性が認められない蓋然性が高いと想定され
る積極的な根拠がある場合には、その限りではないため、医薬品審査管理課から照会をする
可能性がある。
Ｑ14
開発計画としては、希少疾病用医薬品として指定を受けようとする効能・効果以外の効
能・効果についても示す必要があるのか。
Ａ14
必要ない。
Ｑ15
「承認申請に至るまでに実施する予定の臨床試験の概観が明らかになっていること」
は、なにをもって、明らかというのか。希少疾病用医薬品の指定の指定時に臨床試験の治
験実施計画書を提出する必要があるか。
Ａ15
必ずしも、臨床試験の詳細な計画を提出する必要はなく、上市までのプロセスがわかるよ
うなガントチャートを提出することで差し支えない。
Ｑ16
「少なくとも初めて人に投与する臨床試験を実施するために必要な非臨床試験につい
ては概ね完了していること」としては、例えば実施に高額な費用を要する特定の非臨床試
験のみ未実施であるが、それ以外の必要な非臨床試験については全て完了している場合で
あって、希少疾病用医薬品の指定を受けた後に当該未実施の非臨床試験を実施した上で第
１相試験を実施する計画である場合、要件を満たすと考えてよいか。