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【参考資料４】希少疾病用医薬品の指定に関する取扱いについての質疑応答集（Ｑ＆Ａ）について（令和6年1月16日事務連絡） (6 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_37787.html |
| 出典情報 | 創薬力の強化・安定供給の確保等のための薬事規制のあり方に関する検討会（第8回 2／8）《厚生労働省》 |
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Ａ16
そのとおり。
Ｑ17
希少疾病用医薬品の指定は投与経路別に行うのか。
Ａ17
希少疾病用医薬品の指定は、効能ごとに投与経路によらず、成分に対して行う。
このため、患者数の推計は原則として投与経路によって限定せずに行うこと。
（指定の取消関係）
Ｑ18
承認申請を行った後、指定要件を欠くと認められるとき、指定は取り消されるか。
Ａ18
原則として、承認申請後（医薬品審査予定事前面談以降を含む。）であれば、指定は取り
消されない。
なお、承認申請の前に同種同効薬が承認された場合など、指定要件に係る評価が指定時と
変わり得る場合は、医薬品審査管理課に相談すること。
Ｑ19
指定後、指定の要件や優先審査の要件に該当しないと考えられる場合は、どのようにす
ればよいか。
Ａ19
該当しない事由が生じた場合は速やかに厚生労働省に対して申し出て、指定の継続や優先
審査の該当の継続の可否について確認を受けること。なお、指定の要件や優先審査の要件を
満たす状況に変わりがないと考える場合は、厚生労働省に対して確認を求める必要はない。
ただし、厚生労働省が、要件を満たさない可能性があると考えた場合には、指定を受けた者
に対して照会等を行う場合がある。
（優先審査及び優先相談の取扱い関係）
Ｑ20
優先審査には非該当のものとして開発早期に希少疾病用医薬品の指定を受けた品目が、
開発後期となり、その時点のデータをもって優先審査を希望する場合は、どのような手続
きにより優先審査の対象となるのか。
Ａ20
承認申請の 40 勤務日前までに、追加データとともに仮称・医薬品優先審査品目該当性相
談（オーファン）又は仮称・医薬品優先審査品目該当性相談（医薬品申請前相談あり）（オ
ーファン）を申し込むこと。なお、医薬品申請前相談を申し込む場合は、医薬品申請前相談
と同時期に仮称・医薬品優先審査品目該当性相談（医薬品申請前相談あり）（オーファン）
そのとおり。
Ｑ17
希少疾病用医薬品の指定は投与経路別に行うのか。
Ａ17
希少疾病用医薬品の指定は、効能ごとに投与経路によらず、成分に対して行う。
このため、患者数の推計は原則として投与経路によって限定せずに行うこと。
（指定の取消関係）
Ｑ18
承認申請を行った後、指定要件を欠くと認められるとき、指定は取り消されるか。
Ａ18
原則として、承認申請後（医薬品審査予定事前面談以降を含む。）であれば、指定は取り
消されない。
なお、承認申請の前に同種同効薬が承認された場合など、指定要件に係る評価が指定時と
変わり得る場合は、医薬品審査管理課に相談すること。
Ｑ19
指定後、指定の要件や優先審査の要件に該当しないと考えられる場合は、どのようにす
ればよいか。
Ａ19
該当しない事由が生じた場合は速やかに厚生労働省に対して申し出て、指定の継続や優先
審査の該当の継続の可否について確認を受けること。なお、指定の要件や優先審査の要件を
満たす状況に変わりがないと考える場合は、厚生労働省に対して確認を求める必要はない。
ただし、厚生労働省が、要件を満たさない可能性があると考えた場合には、指定を受けた者
に対して照会等を行う場合がある。
（優先審査及び優先相談の取扱い関係）
Ｑ20
優先審査には非該当のものとして開発早期に希少疾病用医薬品の指定を受けた品目が、
開発後期となり、その時点のデータをもって優先審査を希望する場合は、どのような手続
きにより優先審査の対象となるのか。
Ａ20
承認申請の 40 勤務日前までに、追加データとともに仮称・医薬品優先審査品目該当性相
談（オーファン）又は仮称・医薬品優先審査品目該当性相談（医薬品申請前相談あり）（オ
ーファン）を申し込むこと。なお、医薬品申請前相談を申し込む場合は、医薬品申請前相談
と同時期に仮称・医薬品優先審査品目該当性相談（医薬品申請前相談あり）（オーファン）