２．研究の法への該当性の明確化
（１）適応外使用に関する特定臨床研究の対象範囲について
①

現状と課題
○ 臨床研究における医薬品等の用法、用量、効能及び効果（以下「用法等」という。）
が、承認された用法等と少しでも異なる場合には全て特定臨床研究と定義され、例え
ば、学会の診療ガイドラインに掲載されている使用法や、保険診療で使用経験がある
使用法、承認された用法・用量よりも少量を投与する使用法（いわゆる減量プロトコ
ル）であっても、一律に特定臨床研究の対象となる。
○ 特にがん領域と小児領域においてこのような研究が多く、医療上必要な臨床研究の
実施が困難となり、結果として医療の向上を阻害しているとの意見がある。

②

これまでの主な議論
○

保険診療に係る審査提供事例では保険償還が認められている一方で、薬機法上の承
認の範囲に基づいて適応外使用の範囲が定まるため、実際に保険診療で行われている
使用法について研究を行おうとすると、法が障壁となるとの意見があった。

○

特定臨床研究に該当しないこととなる適応外使用の範囲を広げたところで法実施に
おける課題の根本解決にはならず、適応外使用の研究により根拠がある成績が出た場
合には、添付文書の改訂に生かすべきではないかといった意見があった。

③

今後の対応の方向性
○

適応外医薬品等を使用する研究であっても、各種の情報に基づき、そのリスクが承
認を受けた用法等と大きく変わらないことが明らかなものについては、特定臨床研究
の範囲から除外する方向で見直しを進めるべきである。

○

この場合、特定臨床研究の範囲から除外するか否かの検討にあたっては、当該医薬

品等の使用に係るリスクが承認を受けた用法等と大きく変わらないかどうかについ
て、根拠となる情報に基づき、厚生労働省が専門家の意見を聴取する方向で制度を構
築すべきである。

（２）医療機器に関する臨床研究法の適用範囲について
①

現状と課題
○ 医療機器については、医薬品と異なり非侵襲･低侵襲なものが存在するが、これらを
特定臨床研究の対象とするのは過剰な規制ではないかとの指摘がある。
○ 薬機法や医療機器規制国際整合化会合（GHTF)においては、リスクに応じたクラス分
類に基づき規制の内容を変えており、臨床研究法においても、医療機器毎のリスクに
基づき取り扱うべきではないかとの指摘がある。
○ 一方で、薬機法上、医療機器については使用方法等を特定し、適正な使用目的に従
い適正に使用されることを前提に承認等を受けており、その前提に基づき、一般医療
機器、管理医療機器、高度管理医療機器のいずれに該当するかが判断されている。

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