開発計画・意思決定の変容の具体的事例
今回の制度改革による、開発品目の検討体制・意思決定のプロセスの見直しや、個
別の医薬品の開発計画への影響について、以下の事例等を確認した
Ⅰ

Ⅱ

❶ 早期上市に向けたルール・体制整備

❶ 申請・上市時期の前倒しの検討

制度改革を反映させた
社内検討体制・プロセスの見直し

優先審査の対象となることが見込まれる製
品を中心に、「欧米から6か月以内の国内申
請・承認を目指して開発計画を検討する」こ
とを標準化した

❷ 小児開発の積極的検討のルール化
開発検討においては、「成人と小児の同時
開発を検討する」ことをデフォルトとして
ルール化した

❸ 過去に開発を見送った製品の再検討
全品を対象に、申請時期の前倒しや小児開
発の可能性を年次で再検討する社内フ
ローを導入した

個別の医薬品について
開発計画を再検討

迅速導入加算の導入を、グローバル本社が
非常に前向きに受け止めている。そのため、
国内申請時期の前倒しを目指して、日本に
対して優先的にリソース配分をすること等
をグローバル本社と共に検討している

❷ 小児開発の検討
小児用医薬品に対する評価の充実を受け、
小児適応の取得可能性と事業性を確認した。
その結果、「グローバルの開発の委員会に
おいて、日本での開発に関する審議を実施
予定」となった

Ⅲ

個別の医薬品について
国内開発を決定

❶ 開発予定がなかった製品の開発決定
薬事制度改革、および迅速導入加算、新薬
創出等加算の適用がグローバルのトップマ
ネジメントの意思決定を後押しし、国内開
発の実施を決定した

❷ 外国企業からの国内導入契約を締結
国内開発に係る期間・費用および事業性の
見極めに時間を要していた。今回、薬事制
度改革・希少疾病加算の加算率付与の考え
方および新薬創出等加算の基準改正によ
り、事業性試算が向上し、導入の意思決定
を後押しし、導入契約の締結に至った

❸ 国内小児適応の開発実施を決定
小児がんの国内治験実施の困難さ、事業性
等を踏まえ、小児開発までは検討しないこ
ととされていた。今回、小児用医薬品に対
する評価の充実により、事業性の改善を確
認することができたため、グローバル本社
への交渉・説得を実施し、小児適応の開発
を決定、PMDA相談の実施を予定している

（上記事例の詳細およびその他の事例 ☞5～6ページ）

（上記事例の詳細およびその他の事例 ☞7ページ）

（上記事例の詳細およびその他の事例 ☞8～9ページ）

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