厚生労働科学特別研究事業

3. リスク分類の見直し
細胞外小胞（Evs）/培養上清
• 世界中でEVsの研究開発が活発化し、EVsの定義も明確化されつつあり、製造法
や品質管理手法も着実に開発されている。
• 諸外国においては、現時点では、EVsを用いた臨床試験では、重篤な有害事象の
報告は確認されていないが、自由診療での敗血症事例等が報告されている。
• iPS細胞や不死化細胞等の遺伝子導入・改変を行なった細胞由来のEVsに特有の
安全性に関する知見は乏しく引き続き評価が必要である。
• EVsや培養上清については、安全性の観点では製造に細胞培養を伴うこと、また
微生物等の混入リスクがあること等、現状の細胞加工物と同等程度のリスクを有
していると考えられる。
• ヒトへの有効性や安全性に対するエビデンスはまだ乏しい中で、一部の自由診療
において「エクソソーム療法」と銘打った治療の実態を懸念する意見が多かった。
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