インフィグラチニブは、いったん米国において US FDA の迅速承認
プログラムで承認されたものの、最終的には、製販業者より米国
での承認申請の取り下げがあり、その結果、本邦での患者申出
療養も継続ができなくなった。少なくとも、取り下げの理由は安全
性の懸念ではない。本研究の対象となった患者では、いつくかの
有害事象がみられたが、いずれも想定されるリスクと考えられ、か
つ管理可能なものであった。有効性については、１例のみで判断
することは困難であるが、少なくとも対象となった患者では、SD が
維持できたことは特記すべき結果であろう。

薬事未承認の医薬 薬事承認申請の効率化に資するかどうかであるが、少なくとも本
品等を伴う医療技

研究の申請がなされた際の議論においては、承認を得られるか否

術の場合、薬事承

かの最終的な判断は、治験のデータでなされるべきという意見が

認申請の効率化に

あった。一方で、今回対象となった患者のように、極めて稀な疾患

資するかどうか等

を有している場合には、そもそも比較試験を実施できる可能性は

についての助言欄

極めて低い。その点を考慮すれば、特定の技術を極めて稀な疾患
をもつ患者に応用できるか否かを判断するために、厳密に管理さ
れた患者申出療養で得られた結果を活用する方法論についても
継続的な議論が必要と思われる。

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