の薬価を 12-14 歳はリトレシチニブ、15 歳以降はバリシチニブの薬価とし、年齢によってリト
レシチニブの薬価が変わる設定は、実臨床に即していない。よって、公的分析が行ったシナリ
オ分析 (小児集団の分析期間を 3 年間 [12-14 歳] とし、15 歳以降の期間は分析に含めない)
の結果を最終結果として採用することが妥当ではないか。
（専門組織の見解）
以上を踏まえ、主な論点として、分析対象集団（b）における 15 歳以降の後治療について、下記の
とおり専門組織で議論が行われ、公的分析の提示したシナリオ分析のうち、分析対象集団（b）にお
ける比較対照技術を BSC、評価対象技術をリトレシチニブとした分析の結果を採用することが妥当と
考えられた。
臨床現場では、15 歳以降の治療選択肢は、BSC、バリシチニブまたはリトレシチニブ等、様々
な選択肢が考えられる。
本薬剤は、小児のアンメットニーズに応える薬剤であるが、企業の提案のように、12 歳から
15 歳という短い期間を分析期間とすることは、費用対効果の評価の方法論としては十分ではな
いのではないか。
分析期間の大半が成人期であることから、15 歳以降の治療を規定することにより分析結果に
大きく影響を与えることを考えると、薬価を揃えて分析した場合や分析結果を 3 年に限って分
析した場合などの企業及び公的分析が提示したもののうち、最終的には、公的分析のシナリオ
分析の結果の１つを採用することが妥当ではないか。
＜参考：本資料に係る留意事項＞
・

総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。

・

「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。

・

費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。
（以上）

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