（参考）遺伝子治療等臨床研究指針、薬機法での遺伝子治療に関する定義
○ 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」（平成３１年２月２８日）
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この指針において「遺伝子治療等」とは、疾病の治療又は予防を目的とした次のいずれかに該当する行為をいう。
⑴ 遺伝子又は遺伝子を導入した細胞を人の体内に投与すること。
⑵ 特定の塩基配列を標的として人の遺伝子を改変すること。

⑶ 遺伝子を改変した細胞を人の体内に投与すること。
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この指針において「最終産物」とは、次のいずれかに該当するものをいう。

⑴ 疾病の治療又は予防のための遺伝子が組み込まれたＤＮＡ又はウイルスその他の粒子であって、被験者に投与するため最終的に作製さ
れたもの（以下「組換え遺伝子等」という。）
⑵ 特定の塩基配列を標的として遺伝子を改変するために用いるタンパク質、核酸その他の物質

○ 「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和三十五年法律第百四十五号）」
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この法律で「再生医療等製品」とは、次に掲げる物（医薬部外品及び化粧品を除く。）であつて、政令で定めるものをいう。
一

次に掲げる医療又は獣医療に使用されることが目的とされている物のうち、人又は動物の細胞に培養その他の加工を施したもの
イ

人又は動物の身体の構造又は機能の再建、修復又は形成

ロ

人又は動物の疾病の治療又は予防

二 人又は動物の疾病の治療に使用されることが目的とされている物のうち、人又は動物の細胞に導入され、これらの体内で発現する遺伝
子を含有させたもの
○

法律施行令（昭和三十六年政令第十一号）別表第二（第一条の二関係）
遺伝子治療用製品
一

プラスミドベクター製品

二 ウイルスベクター製品
三

遺伝子発現治療製品（前二号に掲げる物を除く。）

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