in vivo遺伝子治療に対する規制の検討：法の対象とする範囲
法に含む関連技術の範囲について

第74回再生医療等評価部会
令和4年3月10日

資料２

現状
• ワーキンググループでは、遺伝子治療等（遺伝子の導入又は改変を行う技術）の関連技術を「最終
的にタンパク質等の発現もしくは発現制御を行うこと」を目的としている技術と定義して、技術的・リスク
的な観点から関連技術を整理した。
• その中で、「ゲノム編集技術を応用した技術」は、遺伝子治療等技術との近似性が高く、これに準じた
同等の「未知のリスクを有する技術」に該当するが、それ以外の関連技術については、技術毎に想定さ
れるリスクが様々で、かつ技術群として明確な切り分けが困難であるとされた。
• 一方で、ワーキンググループ以降も研究開発が進み、新たな技術（※）が出現している。
（※）例：げっ歯類においてmRNAをin vivo投与し、CAR-T細胞を誘導 Science 375,91-96 (2022)

検討の方向性
• 「関連技術」については、「遺伝子治療等」技術と技術やリスクが近似するものについては迅速に対応で
きる法体系とすることとし、「ゲノム編集技術を応用した技術」は法の対象範囲とする。
• 一方で、「mRNAを利用する技術」については、昨今の技術進歩も踏まえ、法の対象範囲とするかどう
か、今後ワーキンググループ等で検討することとしてはどうか。

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