第６回再生医療等安全性確保法の

遺伝子治療技術・関連技術のイメージ図

見直しに係るワーキンググループ

資料１

令和4年6月29日
遺伝子治療等の定義（遺伝子治療等臨床研究指針）
①
②
③

遺伝子又は遺伝子を導入した細胞をヒトの体内に投与すること（遺伝子の導入： in/ex vivo）
特定の塩基配列を標的としてヒトの遺伝子を改変すること（遺伝子の改変：in vivo）
遺伝子を改変した細胞をヒトの体内に投与すること（遺伝子の改変: ex vivo）

遺伝子の導入・改変
（指針の範囲）

ゲノム編集酵素を使用した技術

その他関連技術

①遺伝子導入技術

細胞

（※）核内でDNAは切断せずに
タンパク質等の発現制御を行う技術
ゲノム編集技術を応用した
タンパク質発現制御（※）

mRNA編集

核
遺伝子
（DNA）

mRNA

②, ③遺伝子改変技術

リボソーム

タンパク質等の
発現/発現制御

タンパク質発現・発現制御
タンパク質発現
＋遺伝子改変

ＲＮＡ干渉による
タンパク質発現制御

mRNAの導入

（ゲノム編集を除く）

mRNA以外の核
酸の導入（※）
（細胞内への導入方法）
・ベクターを導入してゲノム編集酵素を発現させる方法
・ゲノム編集酵素そのものを導入する方法
・mRNAを導入してゲノム編集酵素を発現し核に作用させる方法

（※） 核酸医薬品は、基本的にタンパク質を発現するための遺伝子としての機能を期待して
いるものではなく、遺伝子治療やmRNAを利用した技術とは区別が必要である。
第五回厚生科学審議会科学技術部会

ゲノム編集技術等を用いたヒト受精胚等の臨床利用のあり方に関する専門委員会

資料1（一部改変）

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