No.

要望番号

成分名

要請内容

要望者

会社名

未承認薬
適応外薬
の分類

小児WG

開発要請に対する企業見解
注
（概略）

検討状況等
当該医薬品は「新有効成分含有医薬品」
に該当し、承認申請において日本人にお
ける当該医薬品の有効性及び安全性をよ
り慎重に評価する必要があり、その際に
日本人を対象とした臨床試験成績は必要
である。
詳細な試験計画については、これまでに
得られた情報を整理し、実施可能性も考
慮した上で機構と治験相談等を実施する
ことを推奨する。
なお、開発方針について、以下の点に留
意すること。
要望書の内容、海外診療ガイドライン等
を踏まえると、少なくとも①再発例におけ
るロムスチン単独投与及び②切除術等施
行後の患者を対象としたロムスチンと他剤
との併用投与の2つについて開発すること
が望ましいこと。
英国の承認内容のうち、120 mg/m2の
設定根拠となる臨床試験成績が、企業見
解からは確認できないことから、当該用
法・用量の適切性については英国での承
認の経緯も含めて確認・検討する必要が
あること。

13

Ⅳ-62

ロムスチン(CCNU)

神経膠腫

14

Ⅳ-39

チオテパ

中枢神経系リンパ腫（原発性およびその 日本リンパ網内系
他のリンパ腫の中枢神経系浸潤を含む） 学会

15

Ⅳ-97

カルボプラチン

16

Ⅳ-106

レゴラフェニブ水和物

転移・再発・難治性骨肉腫

日本サルコーマ治
療研究学会

バイエル薬品

適応外薬

17

Ⅳ-111

レゴラフェニブ水和物

転移・再発・難治性骨肉腫

小児血液・がん学
会

バイエル薬品

適応外薬

18

Ⅳ-160

メトトレキサート

中枢神経系原発リンパ腫

日本リンパ網内系
学会

ファイザー株式会社 適応外薬

企業見解未提出

19

Ⅳ-161

シタラビン

中枢神経系原発リンパ腫

日本リンパ網内系
学会

日本新薬株式会社

適応外薬

企業見解未提出

20

Ⅳ-162

リツキシマブ

中枢神経系原発リンパ腫

日本リンパ網内系
学会

全薬工業株式会社

適応外薬

企業見解未提出

子宮体癌

日本脳腫瘍学会

medac Pharma

未承認薬

公知申請を希望する。

大日本住友製薬株
式会社

適応外薬

公知申請を希望する。

企業見解確認中

公益社団法人日本 ブリストル・マイヤー
適応外薬
臨床腫瘍学会
ズスクイブ株式会社

公知申請を希望する。

企業見解確認中
企業見解未提出

○

企業見解未提出

注）提出された企業見解より適宜抜粋した。

17

未承認薬

1

適応外薬

18

迅速実用化

1

合計

20