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別紙３○先進医療Ｂの総括報告書に関する評価について（告示番号旧34/jRCTs031180073）（告示番号旧42/jRCTs072200039） (9 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000205617_00055.html |
| 出典情報 | 先進医療会議（第119回 3／2）《厚生労働省》 |
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extension of a randomized, controlled trial Nephrol Dial Transplant,
31 (2016), 111-119
４）Hatano T,et al. Intermittent everolimus administration for renal
angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis complex. Int J Urol
2017; 24: 780-785.
５）J. Ni, et al.Mutational analysis of renal angiomyolipoma
associated with tuberous sclerosis complex and the outcome of shortterm everolimus therapy
Sci Rep, 9 (2019), 14337
６）W. Wang, et al. CT characteristics predict the response to
everolimus or sirolimus of renal angiomyolipoma in patient with
tuberous sclerosis complex
Int Urol Nephrol, 51 (2019), 671-676
２．今回は 15 例と少数例ですが全例で DCR に至っています。1 例の縮小傾向
SD（Cryo-tsc-05）、2 例の PR（Cryo-tsc-04、14）は CR までには至っていま
せん。
この CR に至らなかった 3 例の詳細について、ご説明下さい。
【回答】
ご指摘ありがとうございます。
CR に至らなかった 3 症例はすべて脂肪成分が主である AML で、そのうちの 2 例
は脂肪成分のみで構成され造影効果を認めないため（Cryo-tsc-04、05）RECIST
にて評価を行いました。残りの 1 例は腫瘍の中心が脂肪成分で構成されている
AML（Cryo-tsc-14）でしたが、周囲には造影効果を認めているため modified
RECIST にて評価を行いました。
modified RECIST では造影効果を認める部位のみで評価を行うため、凍結療法に
よる治療後変化の形跡が残っていても造影効果が消失していれば最終評価とし
て 0mm となり CR と評価することができます。しかし、脂肪成分のみであるため
RECIST 評価をせざるを得なかった 2 症例（Cryo-tsc-04、05）においては、凍結
療法による治療後変化を認め縮小しているものの、その形跡を残存腫瘍径とし
て評価しますので、凍結療法後 9 ヶ月の腫瘍径は縮小傾向の SD（17.6mm→13.3mm）
と PR（25.6mm→15.9mm）の評価となりました。
中心が脂肪成分で置換されている AML（Cryo-tsc-14、図１）においては、脂肪
成分は著名に縮小しているものの周囲の造影効果を認める部分が多く残存して
いたため最終判断としては PR（27.5mm→17.3mm）となりました。ｍTOR 阻害剤中
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４）Hatano T,et al. Intermittent everolimus administration for renal
angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis complex. Int J Urol
2017; 24: 780-785.
５）J. Ni, et al.Mutational analysis of renal angiomyolipoma
associated with tuberous sclerosis complex and the outcome of shortterm everolimus therapy
Sci Rep, 9 (2019), 14337
６）W. Wang, et al. CT characteristics predict the response to
everolimus or sirolimus of renal angiomyolipoma in patient with
tuberous sclerosis complex
Int Urol Nephrol, 51 (2019), 671-676
２．今回は 15 例と少数例ですが全例で DCR に至っています。1 例の縮小傾向
SD（Cryo-tsc-05）、2 例の PR（Cryo-tsc-04、14）は CR までには至っていま
せん。
この CR に至らなかった 3 例の詳細について、ご説明下さい。
【回答】
ご指摘ありがとうございます。
CR に至らなかった 3 症例はすべて脂肪成分が主である AML で、そのうちの 2 例
は脂肪成分のみで構成され造影効果を認めないため（Cryo-tsc-04、05）RECIST
にて評価を行いました。残りの 1 例は腫瘍の中心が脂肪成分で構成されている
AML（Cryo-tsc-14）でしたが、周囲には造影効果を認めているため modified
RECIST にて評価を行いました。
modified RECIST では造影効果を認める部位のみで評価を行うため、凍結療法に
よる治療後変化の形跡が残っていても造影効果が消失していれば最終評価とし
て 0mm となり CR と評価することができます。しかし、脂肪成分のみであるため
RECIST 評価をせざるを得なかった 2 症例（Cryo-tsc-04、05）においては、凍結
療法による治療後変化を認め縮小しているものの、その形跡を残存腫瘍径とし
て評価しますので、凍結療法後 9 ヶ月の腫瘍径は縮小傾向の SD（17.6mm→13.3mm）
と PR（25.6mm→15.9mm）の評価となりました。
中心が脂肪成分で置換されている AML（Cryo-tsc-14、図１）においては、脂肪
成分は著名に縮小しているものの周囲の造影効果を認める部分が多く残存して
いたため最終判断としては PR（27.5mm→17.3mm）となりました。ｍTOR 阻害剤中
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