薬品に対しても、現行制度を最大限活用することで、少しでも早く患者の元に届くよ
う、速やかに対策を講ずるべきである。
（国際共同治験の推進や治験環境の整備）
○

第１章でも述べたとおり、医薬品の開発において、最もコストを要するのは臨床試験
の実施 であり 、特 に日 本にお ける臨 床試 験の コスト は国際 的に 比較 的高い ことが 指摘
されている。

○

現在は、日本の治験パフォーマンスが海外に比べて低いという状況であり、特に、国
際共同 治験に おい ては 、日本 人症例 の組 入れ が遅い といっ た理 由で 、日本 を避け ると
いう意 見もあ る。 グロ ーバル から選 ばれ る国 になる ために も、 政府 が中心 となっ て国
際的な ポジシ ョン を高 めるこ とが必 要で あり 、国際 共同治 験の 国内 治験実 施施設 にお
ける国 際対応 力を 強化 すると ともに 、国 際共 同治験 に参加 する ため の日本 人デー タの
要否など、薬事承認制度における日本人データの必要性を整理すべきである。

○

また、治験コストの低減を図るため、治験 DX 5 9 の実装など、治験環境の整備を推進す
ることも必要である。

（薬事関係）
○

モダリティの変化などの技術革新、創薬環境や産業構造の変化等を的確に捉えるとと
もに、 製薬企 業が 日本 での開 発を行 わな い現 状を認 識し、 医薬 品の 有効性 及び安 全性
を適切 に評価 しつ つ、 迅速な 開発に 資す るよ う、レ ギュラ トリ ーサ イエン スに基 づき
薬事制度の在るべき姿を検討すべきである。

○

日本の希少疾病用医薬品指定制度が欧米よりも指定時期が遅いこと 6 0 から、欧米に比
べ、そ の指定 数が 少な い現状 を踏ま え、 開発 の早期 段階で 指定 でき るよう 、運用 の見
直しを検討する 6 1 とともに、そのために必要な PMDA の体制を整備すべきである。

○

製薬企業に小児用医薬品の開発を促すため、成人用を開発する段階で、製薬企業に小
児用医 薬品の 開発 計画 の策定 を促す とと もに 、開発 に当た って 、新 規イン センテ ィブ
を検討すべきである。

（海外へのプロアクティブな情報発信）
○

既存のベンチャー相談支援事業の海外向け PR や遠隔相談の実施、PMDA による英語で
の情報発信や相談などの取組を実施し、日本の制度を海外に正しく伝達することが必
要である。

59

レジストリの活用、電子カルテ情報等のリアルワールドデータの利用、来院に依存しない治験等。
日本の希少疾病用医薬品指定制度のみ、運用上「開発の可能性」を要件としているため、欧米より
も 指 定 時 期 が 遅 く （ 第 ２ 相 又 は ３ 相 試 験 の 段 階 で 指 定 ）、 ま た 、 指 定 数 も 少 な い こ と が 指 摘 さ れ て い
る。
61
希少疾病用医薬品に指定されると、優先的な治験相談や優先審査の実施、申請手数料の減額、試験
研究費への助成金 交付や税 制上の優遇措置、 研究開発 に関する指導や助 言といっ た支援を受けること
ができる。
60

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