15） 国際共同治験において、各国の症

「国際共同治験に関する基本的考え方について」（平成19年9月28日付薬食審査発第0928010号）の質問6の回答

例登録が競合的に行われ、治験開

で述べているとおり、国際共同治験に組み入れるべき日本人症例数は、全集団と日本人集団との間で結果の一貫性

始当初に設定した日本人目標症例

が評価可能なように設定されているものであり、当初に計画した日本人症例数を組み入れることができるよう、治

数に到達する前に全体の登録が終

験開始前に十分な検討を行うとともに、治験実施中にも注意深く進行状況をモニタリングして、目標を達成するこ

了した場合には、別途、国内治験を

とができるよう、適時適切な対応をとるべきである。

追加する必要はあるか。

しかしながら、これら可能な限りの措置を講じたにもかかわらず、目標症例数に到達できなかった場合には、実
施した対応策と目標を達成できなかった原因、全集団と日本人集団における結果等について十分な検討を行った上
で、結果の一貫性が示されているか否かについて判断すべきである。
なお、得られた結果として、日本人症例数が極端に少なく、全集団と日本人集団での結果を比較して評価するこ
とが困難となった場合や全集団と日本人集団との間で結果に一貫性が認められず、民族差が示唆され、日本人集団
において懸念される事項が認められた場合等には、別途、追加の治験を実施して検討することが必要な場合もある。
個々のケースについては、PMDAの対面助言で相談することが推奨される。

16） 生存期間等の真の臨床的評価指標

生存期間等の真の臨床的評価指標を用いた数千例又はそれを超える大規模な治験は、症例の集積に要する期間等

を用いた大規模な国際共同治験に

を考慮し、多数の国・地域が参加する国際共同治験として実施されることが多い。日本からも当該治験に参加する

参加する際に留意すべき点は何

ことにより、治験の目的となる真の評価指標に関するエビデンスの構築に貢献できる一方で、その試験規模及び参

か。

加国・地域の数を踏まえると、真の評価指標に関する全集団の結果と日本人集団の結果の一貫性の検討を十分に行
える日本人症例数が確保できない可能性も考えられる。したがって、治験計画時には、それ以前の検討に用いられ
てきた評価指標において得られている結果や、その評価指標と真の評価指標との関係、治験を実施する国や地域間
での差異の影響等を精査し、日本を含む全集団を一つの集団としてみなすことができるか十分に検討する必要があ
る。
日本人目標症例数の設定に関しては、「国際共同治験に関する基本的考え方」（平成19年9月28日付薬食審査発
第0928010号）の質問6で2つの方法が提示されているが、これらは数百例規模での治験を想定しており、大規模治
験に適用することは困難な場合もある。どのような試験規模であっても、症例数設定に関しては、現時点で適切な
手法は確立していないが、例えば、数千例又はそれを超える大規模な治験の場合には、検証すべき主要評価項目（生
存率等の真の評価手法）との関係性が合理的に類推可能で、かつより少数例で評価可能な指標（代替指標）に基づ
き、結果の一貫性が検討可能な症例数を必要最小例数とし、可能な限り多くの日本人症例を組み入れることも一案
である。
治験計画においては、症例数設定に利用した指標に加え、これまでの開発の各段階で用いられた評価指標も副次