9） 第Ⅰ相試験（First in Human）を

第Ⅰ相試験の段階から国際的な連携をとりつつ日本が国際共同治験に積極的に参加することは、開発時期の遅延

国際共同治験として実施する際の

を生じることなく、日本人における忍容性、薬物動態等の結果を開発早期に収集することが可能となり有用な情報

留意点は何か。

が得られると考えられる。
しかしながら、第Ⅰ相試験を国際共同治験として実施する場合には、参加する国・地域の全ての被験者の安全性
確保にも配慮する必要があり、各施設で発現した有害事象や治験を実施する上での懸念等が、直ちに参加する全て
の施設間で適切に共有できるよう措置を講じる必要がある。したがって、第Ⅰ相試験を国際共同治験として実施す
るか否かについては、国内単独で実施する場合とのメリットとデメリットを比較検討して判断する必要がある。
また、一般的に、第Ⅰ相試験は、医薬品のヒトでの忍容性を確認することを主眼としており少数例で実施される
ため、薬物動態や薬力学等における民族的な類似性や差異を検討するためのデータや情報は限定的であり、第Ⅰ相
試験を国際共同治験として実施した場合の民族間比較は、探索的な位置づけと考えられる。
したがって、第Ⅰ相試験以降の国際共同治験にも継続的に日本人を組み入れ、民族的要因が医薬品の有効性及び
安全性に及ぼす影響をさらに検討することが適切である。また、民族的要因の差異が大きいと考えられる場合など
には、別途、臨床薬理試験等を実施して検討することが必要な場合もある。

10） 国内の臨床試験では単独投与の検

原則として、国際共同治験への参加前に日本人での医薬品Aとの併用投与時の投与経験を得ておくことが適切で

討しか行っていないが、医薬品A

ある。ただし、海外臨床試験の結果等から、併用を必須とする医薬品Aを治験薬及び治験で併用する可能性のある

との併用投与で実施予定の探索的

他の薬剤と併用投与した場合であっても、安全性上のリスクが増大するおそれはなく、かつ治験に用いる医薬品A

な国際共同試験に参加することは

の用量が既に本邦において十分な臨床使用経験があり、安全性も確立していると考えられる場合には、国内での医

可能か。

薬品Aとの併用試験を実施しなくとも、国際共同治験に参加できる可能性はあると考えられる。
なお、個別のケースについては、その時点で得られている科学的データ、情報等を整理した上で、PMDAの対面
助言で相談することが推奨される。

11） 国内外で治験薬の曝露量が異なる

日本人と外国人での薬物動態が大きく異なった場合に、探索的な用量反応性試験を国際共同治験として実施し、

（日本人の曝露量が外国人よりも

日本人を組み入れるか否かについては、差異が生じた機序や理由を十分に検討し、臨床推奨用量が異なる可能性も

高い又は低い）場合に、ある程度以

考慮し、国内単独で実施する場合とのメリットとデメリットを慎重に比較検討して判断する必要がある。

上の被験者数を確保し、薬物の安

例えば、日本人における血中薬物濃度が外国人よりも高くなったとしても、既に実施した第Ⅰ相試験等の結果か

全性プロファイルや最低限の検査

ら、日本人における治験薬の忍容性は確認されており、安全性を担保するための十分な措置が講じられる場合には、

を考慮して安全性評価を実施する

探索的な国際共同用量反応性試験へ日本人を組み入れることは可能であるが、想定される副作用等も考慮し、日本

という前提のもと、探索的な用量

人における安全性モニタリングを強化する等の措置を講じることが適切な場合もある。