① 品目指定の運用見直し
品目の指定について

専門組織意見書 ⅡA（１）に関連

「開発阻害やアクセス制限につながる可能性が否定できないため、一定の配慮を行う」ものとして、「①対
象患者数が少ないために単価（薬価等）が高くなってしまう品目」が示された。これに該当するものとして
治療方法が十分に存在しない稀少な疾患（指定難病等）のみに用いられる品目が評価の対象から除外さ
れた。
出典：中医協 費薬材-1 31．2．20

現状（問題点）
指定難病と同様に希少疾病用医薬品は、患者数が本邦において一定の人数に達してない稀少な疾患であ
り、治療方法が確立していない疾患を対象としているにもかかわらず、特段の配慮はなされていない。

業界意見
希少疾病用医薬品については指定難病等と同様に評価の対象から除外すべきである。

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