（３）未承認薬等の手配に係る検討要請について
① 未承認薬等の使用を伴う医療技術に係る患者申出療養の実施の検討に当たっては、
患者申出療養実施計画を作成する臨床研究中核病院等が当該未承認薬等の製造販売
業者（以下「製造販売業者」という。）に当該未承認薬等の手配を要望することが
想定される。その際、未承認薬等の手配は、臨床研究中核病院等から提供される情
報をもとに、製造販売業者がその可否を決定するものである。
② 製造販売業者は、可能な限り臨床研究中核病院等からの要望に応えることが期待
されるものの、以下の理由により未承認薬等が手配できない場合には、別紙６様式
第１号を用いて、手配できない理由を迅速かつ明瞭に臨床研究中核病院等に回答す
ることとする。
ア 安全性・有効性等の科学的な根拠が不足している又は治験や先進医療等他の方
法で対応ができること
イ 未承認薬等を手配する余裕がないこと
ウ 治験の組入れ期間中である等の理由で治験の実施に悪影響を与えるおそれがあ
ること
エ 患者の病状に鑑みて、明らかにリスクが高いことから、安全性の観点から未承
認薬等の投与が勧められないこと
オ その他
③ 未承認薬等が手配できないと製造販売業者から回答を受けた臨床研究中核病院等
は、製造販売業者が回答した理由に不服がある場合、患者申出療養として当該未承
認薬等を使用する必要性等を述べた別紙６様式第２号による検討依頼書を、製造販
売業者から提出された別紙６様式第１号による回答を添えて保険局医療課に提出す
ることができるものとする。
④ 検討依頼書を受け付けた場合、患者申出療養評価会議において、患者申出療養と
して当該未承認薬等を使用する妥当性を検討することとする。患者申出療養評価会
議において、当該未承認薬等の使用が妥当と評価された場合には、保険局医療課は、
製造販売業者に対して未承認薬等の手配の検討を要請することとする。
⑤ 要請を受けた製造販売業者は、改めて未承認薬等の手配の可否を検討し、保険局
医療課及び臨床研究中核病院等に対し、②に準じて回答することとする。なお、未
承認薬等の手配の可否の決定は製造販売業者が行うものであるが、②アからオまで
に掲げる理由により、手配できない場合も想定されるものである。
（４）保険局医療課及び臨床研究中核病院への提出書類について
保険局医療課及び臨床研究中核病院に提出する申出書等については、電磁的記
録媒体により提出することでも差し支えない。

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