薬事検討会（令和６年４月24日報告書とりまとめ）を踏まえた検討状況
検討テーマ
希少疾病用医薬品の指定のあり方について

①いわゆる「輪切り」の要件に当たらない場合の明確化、②医療上の必要性が認められる範囲の
明確化、③指定時期を非臨床段階まで早期化することなどが了承された。１月16日に改正通知を
発出した。

小児用医薬品の開発促進に資する薬事審査等の
あり方について

成人用の医薬品の開発時に、任意で、小児用の開発計画の策定し、PMDAの確認を受けられる仕
組みを導入することなどが了承された。令和６年１月12日及び3月29日に関連通知等を発出した。

開発促進

我が国の承認審査における日本人データの必要
性の整理について
臨床試験

治験の更なる効率化（エコシステム）について

市販後
安全対策

検討状況

製造販売後に実施する使用成績調査等のあり方
について

リアルワールドデータの活用のあり方について

品質

医薬品の製造方法等に係る薬事審査等のあり方
について

情報発信

我が国の薬事制度に関する海外への情報発信に
ついて

海外で臨床開発が先行した医薬品の国際共同治験開始前の日本人での第Ⅰ相試験については、原
則不要とすることが了承された。令和５年12月25日に通知・QAを発出した。
極めて患者数の少ない疾患に用いる薬剤であって、外国において検証的な臨床試験が完了してい
るなどの要件を満たす場合に日本人での臨床試験を不要とすることや、条件付き承認制度の活用
を促進するため要件を明確化することなどが了承された。通知の発出に向けて現在検討中。
中央IRBの活用が望ましいとする考え方の文書化、治験費用の算定方法の合理化、治験運用の更
なる合理化について、今後、医療関係者の意見を聴いて行政・業界において検討を進めることと
なった。
製造販売後調査のあり方について、リサーチクエスチョンに応じた適切な調査等を計画・実施す
べきであって、単に治験の症例数が少ないこと等のみでは使用成績調査や全例調査を実施する根
拠にはならないこと、調査等の実施計画については承認前ではなく市販後の適切な時期に検討で
きる場合があることなどが了承された。通知の発出に向けて現在検討中。
令和５年10月13日検討会において、欧米と同様に、中リスクの変更カテゴリや年次報告の仕組み
を試行的に導入することなどが了承された。具体的な運用について、現在検討中。
令和５年11月15日検討会において、医薬品製造業者等による不正事案への対応として、行政によ
る薬事監視について議論し立入調査・検査の強化の方向性について了承された。
令和５年11月15日検討会において、我が国の薬事制度についてPMDAの米国事務所の設置などを
通じて積極的・能動的に海外に情報発信していくことが重要であることなどが議論された。 15