指定難病の見直しに関する意見等について②
要件

③長期の療養を必要とする

委員会資料等における主な記載
難病・小児慢性特定疾病研究・医療ワーキンググループとりまとめ（令和元年12月27日難病・小児慢性特定
疾病研究・医療ワーキンググループ）
「調査研究及び医療技術の進展による治療方法の進歩に伴い、長期の療養を要しなくなる等、指定難病の
要件に合致しない状況が生じていると判断される場面も出てくることが想定される。こうした場合には、医療
費助成の趣旨・目的に照らし、対象疾病の見直しについて検討することが適当である。」
難病・小慢対策の見直しに関する意見書（令和３年７月14日難病対策委員会・小慢専門委員会合同委員会
「調査研究及び医療技術の進展による治療方法の進歩に伴い、長期の療養を要しなくなる等、指定難病の
要件に合致しない状況が生じていると判断される場面も出てくることが想定される。こうした場合には、医療
費助成の趣旨・目的に照らし、対象疾病の見直しについて検討することが適当である。」

④患者数が本邦において一定
の人数に達しない

難病の患者に対する医療等に関する法律案に対する附帯決議（平成26年5月20日参議院厚生労働委員会）
「今後の指定難病の見直しに当たっては、患者数だけでなく、患者の治療状況や指定難病に指定された経緯
等も考慮しつつ、慎重に検討すること。」

⑤診断に関し客観的な指標に
よる一定の基準が定まっている

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留意点等

委員会資料等における主な記載

一定の経過措置等

難病・小児慢性特定疾病研究・医療ワーキンググループとりまとめ（令和元年12月27日難病・小児慢性特定
疾病研究・医療ワーキンググループ）
「見直しを行う際には、一定の経過措置等について検討することが妥当である。」
難病・小慢対策の見直しに関する意見書（令和３年７月14日難病対策委員会・小慢専門委員会合同委員会
「見直しを行う際には、一定の経過措置等について検討することが妥当である。」

受診抑制等

今後検討するべき論点（令和元年6月28日難病対策委員会・小慢専門委員会合同委員会）
「指定難病の指定の見直しに当たっては、患者が抱える生活上の困難も考慮し、医療費助成の対象外となる
ことで受診抑制が起こるなど、治療や療養生活に影響が出ることのないよう、考慮することが必要ではない
か。」

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