指定難病の見直しに関する直近の議論②
今後の指定難病の検討の在り方について（平成31年３月20日指定難病検討委員会）
（２）指定後の研究の進捗状況等のフォローに関して
① 近年の調査研究及び医療技術の進展により、一部の指定難病において治療成果の大幅な向上がみられる
などの状況の変化が生じていることに鑑み、指定難病に指定された全疾病について、指定後の調査研究の
進捗状況や治療方法の開発状況等に関する報告を各研究班に定期的に求めるなど、指定難病の指定後の状
況を本委員会でフォローしていく必要があること。
（中略）
④ また、将来的には、①のフォローを通じて、調査研究及び医療技術の進展による治療方法の進歩に伴い、
指定難病とは言い難いような状況の変化が生じていると判断される疾病が出てくることが想定されること
を踏まえ、当該疾病の取扱いの方向性について、検討を行う必要があること。

今後検討するべき論点（令和元年6月28日難病対策委員会・小慢専門委員会合同委員会）
２．医療費助成制度について
（対象疾病について）
○ 指定難病検討委員会において今後実施される指定難病の指定後の研究の進捗状況のフォローを通じて、
将来的には、調査研究及び医療技術の進展による治療方法の進歩に伴い、指定難病とは言い難いような状
況の変化が生じていると判断される疾病が出てくることが想定されることを踏まえ、当該疾病の取扱いの
方向性について、検討を行うこととしてはどうか。
○ 難病医療費助成制度は、難病以外の他の疾病と比較して、医療費に係る患者負担の軽減が図られている
ことを踏まえると、附帯決議も踏まえつつ、指定難病の見直しを行う場合の手続について、検討を行うこ
ととしてはどうか。
○ 指定難病の指定の見直しに当たっては、患者が抱える生活上の困難も考慮し、医療費助成の対象外とな
ることで受診抑制が起こるなど、治療や療養生活に影響が出ることのないよう、考慮することが必要では
ないか。

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