指定難病の見直しに関する直近の議論①
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平成31年３月の指定難病検討委員会において取りまとめられた「今後の指定難病の検討の在り方
について」で、指定難病の指定後の状況を同委員会でフォローしていくとともに、「治療方法の進
歩に伴い、指定難病とは言い難いような状況の変化が生じていると判断される疾病」の取扱いの方
向性について、検討を行う必要性が指摘された。

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これを受けて、令和元年６月の難病対策委員会・小慢専門委員会合同委員会で、「今後検討する
べき論点」として、「治療方法の進歩に伴い、指定難病とは言い難いような状況の変化が生じてい
ると判断される疾病」の取扱いの方向性について、検討を行うこととし、難病・小児慢性特定疾病
研究・医療ワーキンググループでの検討を行った。

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同ワーキンググループでの検討を踏まえて、令和３年７月の難病対策委員会・小慢専門委員会合
同委員会において取りまとめられた「難病・小慢対策の見直しに関する意見書」では、指定難病検
討委員会における指定難病の指定後の状況のフォローの結果、「治療方法の進歩に伴い、長期の療
養を要しなくなる等、指定難病の要件に合致しない状況が生じている」と指定難病委員会で判断さ
れる場合には、対象疾病の見直しについて検討することが適当であり、その際には、一定の経過措
置等について検討することが妥当であるとされた。

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同意見書を踏まえて、令和５年12月の指定難病委員会で取りまとめた「厚生科学審議会疾病対策
部会指定難病検討委員会における指定難病に関する検討の基本方針」では、指定難病の対象となる
疾病に係る考え方について、同委員会において、既に指定難病に指定されている疾病に関する研究
進捗状況を適宜確認し、調査研究及び医療技術の進展により得られた治療方法等により、指定難病
の要件に合致しない状況であると総合的に判断される場合には、難病法の趣旨・目的に照らし、対
象疾病の見直しについて検討し、その際には、一定の経過措置等について検討することとされた。

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