指定難病の見直しに関する直近の議論④
難病・小慢対策の見直しに関する意見書（令和３年７月14日難病対策委員会・小慢専門委員会合同委員会）
第３ 研究・医療の推進（良質かつ適切な医療の充実）
１ 医療費助成について
（１）対象疾病について
（対応の方向性）
○ また、既に指定難病に指定されている疾病については、指定難病検討委員会における研究進捗状況の
フォローにより、治療成績の改善状況等を評価していく必要がある。その上で、将来的には、フォローの
結果、調査研究及び医療技術の進展による治療方法の進歩に伴い、長期の療養を要しなくなる等、指定難
病の要件に合致しない状況が生じていると判断される場面も出てくることが想定される。こうした場合に
は、医療費助成の趣旨・目的に照らし、対象疾病の見直しについて検討することが適当である。また、
「指定難病の要件に合致しない状況が生じている」の判断に当たっては、附帯決議の内容も踏まえ、指定
難病検討委員会において指定難病の要件に該当しているかどうかを総合的に判断することが妥当と考えら
れるが、具体的には、上記のフォロー結果を踏まえて検討される必要がある。見直しを行う際には、一定
の経過措置等について検討することが妥当である。
厚生科学審議会疾病対策部会指定難病検討委員会における指定難病に関する検討の基本方針（令和５年12月
27日指定難病検討委員会）
第１ 指定難病の対象となる疾病に係る考え方
そのため既に指定難病に指定されている疾病については、指定難病検討委員会において研究の進捗状況
を適宜確認し、調査研究及び医療技術の進展により得られた治療方法等により、長期の療養を要しない、
又は重症者の割合が減少する等、指定難病の要件に合致しない状況であると判断される場合には、難病法
の趣旨・目的に照らし、対象疾病の見直しについて検討する。
「指定難病の要件に合致しない状況」の判断に当たっては、研究の進捗状況の確認結果を踏まえて指定難
病検討委員会において総合的に判断する。見直しを行う際には、一定の経過措置等について検討する。

8