質等に応じた判断が必要になる。例えば、探索的な臨床試験成績等は入手できるが、
緊急時に、有効性を十分なエビデンスをもって確認するための検証的臨床試験を完
了させる時間的余裕がない場合でも、申請のあった医薬品医療機器等に有効性があ
るとする可能性が合理的であるだけの情報が収集された状態（以下「有効性の推定」
という。）のものについて、推定される有効性に比して安全性が許容可能な場合に
は、承認を与えることができることとする。
○ 「有効性の推定」と「安全性の確認」については、緊急時におけるリスクとベネ
フィットを比較考量することが適当である。また、具体的な状況や審査する医薬品
医療機器等の性質等によって運用の基準が異なり得ることを踏まえ、審査に当たっ
ての基本的な考え方を整理していくことが必要である。
○ 例えば、検証的臨床試験が完了していない場合でも、入手可能な臨床試験の試験
成績に関する資料を基に、有効性が十分に推定でき、その有効性に比して、安全性
が確認できる場合においては、申請が可能となる場合がある。
○ 他方、市場流通する医薬品医療機器等として最低限必要な品質が確保されている
ことを確認するため、製造方法、規格や試験方法を具体的に明らかにする資料につ
いては、企業に提出を求める必要がある。
（参考）運用の基準の規定イメージ
① 申請に係る効能又は効果を有すると推定されるものであること（有効性の推定）
② 申請に係る効能又は効果（有効性の推定）に比して著しく有害な作用を有すること
により医薬品等として使用価値がないと推定されるものでないこと（安全性の確認）
○ その際、科学的に安全性が 100％確認されるということはあり得ないため、運用
の基準について、丁寧に説明していくことが必要である。
○ なお、世界で最初に日本で承認申請され、海外でも未承認・未許可の医薬品医療
機器等も緊急承認の対象となることに鑑み、その製造方法や規格等の適否について
確認することが必要である。
○ 更に、承認に当たっては、通常の承認と同様に、薬事・食品衛生審議会から意見
を聴くべきである。ただし、製造所の追加や販売名の変更といった軽微な変更の場
合は、緊急時に必要とされる医薬品医療機器等の迅速な薬事承認や市場供給の観点
から、必ずしも意見聴取の必要はないとすることが適当である。
(4)

承認の期限・条件

○ 有効性が「推定」の段階で承認を行う緊急時の承認であるため、承認後一定の期
間までに、有効性等の確認を求めることとした上で、有効性等が確認できない場合
等、医薬品医療機器等の承認を維持することが適切でないことが判明した場合は、
速やかに承認を取り消すことを可能とすることが必要である。
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