先進医療総括報告書の指摘事項に対する回答１
先進医療技術名：C 型肝炎ウイルスに起因する肝硬変に対する自己骨髄細胞投与
療法
2022 年 7 月 26 日
（所属・氏名）山口大学大学院医学系研究科 消化器内科学
高見 太郎
１．この試験の最大の問題点は、当初の予定症例（細胞投与群 17 人、標準的治療
群 17 人）に対して細胞投与群 2 人、標準的治療群 1 人と 8.8％しか症例が集積せ
ずに終了していることだと考えます。試験が開始された 2013 年には直接作用型抗
ウイルス薬（DAA)がなかったので、当初の計画どおりに本試験の進捗がいかなかっ
たことは配慮すべきとは考えますが、本試験の適応である Child-Pugh Score が 7 点
以上は非代償性肝硬変に分類され、C 型非代償性肝硬変におけるウイルス血症の
改善を適応症としたソホスブビル・ベルパタスビルが 2019 年 2 月に承認されるまで
は本試験対象者は DAA 治療の対象になっていなかったと考えます。DAA 治療によ
って代償性肝硬変から非代償性肝硬変に進行する対象者が増えなくなった可能性
は否定しませんが、2018、2019、2020 年度における「1 年間の実施件数が 0 件だ
った理由」の記載が DAA の普及とされていますが、少なくとも 2018 年および 2019
年度の理由としては妥当な説明であったかどうかを確認する必要があるか思いま
す。27 ページの 13.考察と全般的結論で「2020 年 9 月から新たに自己骨髄間葉
系幹細胞を用いた医師主導治験を開始しており、・・・」という記載もありますし、C 型
肝炎による非代償性肝硬変患者に対する抗ウイルス療法ができたことによる本治療
の必要性の消失ではないと思慮します。
毎年提出されている実績報告（7 月 1 日から 6 月 30 日まで）では 2014 年 7 月 1
日から 2015 年 6 月 30 日の間の 2 件、2015 年 7 月 1 日から 2016 年 6 月 30
日の間の 1 件だけで、以後は 0 件です。中国四国厚生局に対する「平成 26 年度
実績 0 件に関する理由書」で 12 例のスクリーニングを行い、2 例待機中との記載が
ありますので、2014 年から 2015 年にかけては被験者募集がされていたことが推察
できます。以上を踏まえて、
１）申請医療機関における C 型肝炎代償性肝硬変患者の対象者推移について明ら
かにしていただくとともに、2015 年度以降のスクリーニング件数を開示して下さい。
２）厚生局に対するスクリーニングの件数のもとになった対象者が適格基準を満たさな
かった理由を教えて下さい。

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