先進医療総括報告書の指摘事項に対する回答３
先進医療技術名：C 型肝炎ウイルスに起因する肝硬変に対する自己骨髄細胞投与
療法
2022 年 8 月 2 日
（所属・氏名）山口大学大学院医学系研究科 消化器内科学
高見 太郎
１．2015 年 7 月 1 日から 2016 年 6 月 30 日の間の 1 件は標準的治療群において
24 週経過後に細胞投与がされた症例と理解しています。概要に症例集積が順調で
なかった理由として、DAA の承認が記載されていますが、本対照群に対する DAA は
2019 年 2 月に承認とあることから、このままでは妥当な説明と受け取れず、また、
2015 年以降、スクリーニング等の臨床試験を円滑に進める努力がされていたと首
肯するのも難しいと感じています。山形大学、国際医療研究センター、ハートライ
フ病院も実施予定機関になっていますが、それについての記載もないようで
す。先進医療として申請をされた以上、症例集積が順調でなかった理由につ
いて、妥当なご説明をお願いいたします。
【回答】
非代償性肝硬変症に対する DAA の薬価収載は 2019 年 2 月でしたが、その 2，3
年前からすでに肝臓専門医の間では当該薬剤が登場予定であることが認識されており、
多くの肝硬変患者が DAA 治療待機となっていたのが実情です。また当該薬剤が本研
究と比較して適格基準の制限が少ないことや、本研究がランダム化比較試験であり、割
り付け結果によっては標準治療群となり経過観察通院のみになる可能性もあることなど
から、研究に関する情報発信を行うも、DAA 待機症例が本臨床研究への参加を積極
的に希望する状況にはなり得なかったと考えられます。
また、本臨床研究計画で目標とした症例数の実施にあたっては、山口大学医学部附
属病院に加え、独立行政法人国立国際医療研究センター病院、山形大学医学部附
属病院、社会医療法人かりゆし会ハートライフ病院での多施設研究を予定していました
が、スクリーニング件数および適格症例が想定より少なかったこと、標準的治療群の救
済措置として実施する細胞投与費用は施設負担であったことなどから、最終的に、主施
設のみで実施し、他の研究施設での倫理審査および実施は行われませんでした。
本内容については、総括報告書の 5.1 に追記しました。

以上

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